Un equipo de científicos de España logra que se utilice la marihuana para tratar esta enfermedad rara

¿Se puede utilizar una sustancia procedente de la marihuana para tratar enfermedades raras? Sí, es posible. Y todo gracias a la investigación de un grupo de científicos españoles procedentes de la Universidad Autónoma de Barcelona. Ellos son Elisenda Sanz, Albert Quintana y Emma Puighermanal-Puivert, quienes son los líderes y máximos responsables de este particular e innovador hallazgo. 

Su objetivo era que el cannabidiol fuera considerado un medicamento huérfano para tratar una enfermedad minoritaria, concretamente el síndrome de Leigh. Por ello, decidieron presentar una solicitud ante la Agencia Europea del Medicamento, la cual ha reconocido ahora el acierto de estos investigadores del grupo de Neuropatología Mitocondrial del Instituto de Neurociencias (INc-UAB). 

El logro de este equipo de científicos ha sido muy importante, ya que han conseguido acercar una sustancia propia de un universo contrario a la salud como son las drogas al de los avances médicos. Y es que el territorio de los medicamentos huérfanos es uno de los más ingratos de la medicina. 

¿Qué son los medicamentos huérfanos?

Estos medicamentos son aquellos que están destinados a tratar las conocidas como enfermedades raras o minoritarias. Para que una enfermedad sea catalogada así, debe tener un rango de afección menor a 5 personas de cada 10.000. 

El problema de estos medicamentos es que son detestados dentro de su mercado porque no son atractivos para los patrocinadores. Necesitan muchos recursos económicos y mucho tiempo para su desarrollo y están destinados a un grupo muy reducido de personas, por lo que su rentabilidad empresarial es muy baja. 

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Ahora, Elisenda, Albert y Emma han encontrado una segunda vida al cannabidiol, una sustancia química que se encuentra presente en la marihuana y que contiene el tetrahidrocannabinol, el ingrediente mágico, o psicoactivo, que produce los efectos que caracterizan a esta droga. Sin embargo, este grupo de investigadores de la UAB han conseguido dar un giro radical a la utilización de esta sustancia. 

Tras un amplio estudio preclínico, donde se ha combinado el uso de modelos animales de la enfermedad con células derivadas de pacientes, el grupo de expertos de la UAB ha demostrado que el cannabidiol puede ejercer efectos muy beneficiosos. Desde una disminución de la producción de estrés oxidante hasta un aumento en la esperanza de vida en ratones genéticos que presentan un fenotipo semejante al síndrome de Leigh.

Imagen de archivo de una plantación de marihuana iStock

El siguiente paso para ellos será hacer un estudio clínico con el cannabidiol en pacientes. Pero de momento, ya han conseguido que sea reconocido como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento. Este logro trae consigo varios beneficios como consejos científicos y asistencia en protocolos, exclusividad de mercado o reducción de costes de desarrollo. Y siempre con el objetivo final de llevar al mercado un fármaco efectivo para enfermedades que aún no tienen ningún tratamiento.

¿Qué es el síndrome de Leigh?

El síndrome de Leigh es una enfermedad mitocondrial neurodegenerativa muy severa que afecta a la población pediátrica. Está producida por una disfunción de las mitocondrias de las células y provoca problemas en diferentes órganos y sistemas, pero sobre todo en los músculos y en el sistema nervioso. Las causas de la enfermedad son genéticas y actualmente no hay ningún tratamiento aprobado contra ella.

Por este motivo, el hallazgo de este grupo de investigadores de la UAB ha sido tan importante, ya que llega para reforzar un universo siempre muy castigado como es el de las enfermedades raras. Estas son tan poco frecuentes que, a pesar de su gravedad, no reciben casi atención de la industria farmacéutica. 

Para impulsar su desarrollo y conseguir la autorización de fármacos para estas enfermedades minoritarias, las agencias reguladoras a veces otorgan a ciertos compuestos la distinción de medicamentos huérfanos para que se benefician de algunos incentivos. Esto es lo que ha sucedido ahora con el cannabidiol procedente de la marihuana gracias al trabajo de Elisenda, Albert y Emma.