Un nuevo fármaco consigue frenar por primera vez la enfermedad de Huntington

Se trata de un hito histórico. Un grupo de investigadores británicos ha conseguido frenar por primera vez la enfermedad de Huntington, una grave trastorno neurológico y degenerativo que produce el desgaste de algunas células del cerebro y provoca movimientos incontrolados, la pérdida de facultades intelectuales y perturbación emocional, gracias a un nuevo fármaco en fase experimental.

Los resultados obtenidos por los investigadores del Centro de Huntington del University College of London (UCL) apuntan que el Ionis-HTTRx -así han bautizado al nuevo medicamento- podría desacelerar la progresión de esta devastadora enfermedad genética. Los tratamientos que se conocían hasta la fecha sólo eran capaces de combatir los síntomas, pero no de frenar la enfermedad.

"Por primera vez, un medicamento ha conseguido reducir el nivel de la proteína tóxica que causa la enfermedad en el sistema nervioso, y es un tratamiento seguro y bien tolerado", explica Sarah Tabrizi, directora del centro, en declaraciones a The Guardian. "Este es probablemente el momento más significativo en la historia de la enfermedad de Huntington desde que el gen fue aislado", añade.

El ensayo realizado por los científicos británicos involucró a un total de 46 hombres y mujeres de Reino Unido, Alemania y Canadá que tenían la enfermedad de Huntington en una etapa inicial. El medicamento se inyectó cuatro veces distintas en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes con un mes de diferencia, incrementando la dosis en cada sesión. Así, una cuarta parte de los participantes recibieron una inyección placebo.

El Ionis-HTTRx consiguió interceptar la molécula mensajera que se encarga de poner en marcha la huntingtina, la proteína tóxica que activa el mecanismo por el que se desarrolla la enfermedad. Tras el tratamiento, la concentración de la proteína dañina en el fluido de la médula espinal disminuyó significativamente y en proporción con la intensidad de la dosis.

El hallazgo resulta especialmente significativo porque, tal y como apunta el diario británico, los resultados podrían adaptarse a otros trastornos cerebrales incurables como el Alzheimer o el Parkinson. "Si me hubiesen preguntado hace cinco años si esto podría funcionar, habría dicho que no. El hecho de que haya resultado es realmente notable", asegura el investigador John Hardy.

Pese a la importancia del hallazgo, los investigadores señalan que se trata de un ensayo clínico demasiado pequeño y habrá que realizar otras pruebas con un mayor número de sujetos para poder hablar de una posible "cura". En España, más de 4.000 personas padecen esta enfermedad.