Éste es el fármaco para la tos que llevas tomando toda la vida y podría curar el párkinson

No es algo fuera de lo común. Probar principios activos ya aprobados para una indicación para saber si son efectivos en otras es el pan nuestro de cada día en la farmacología.

Un ejemplo paradigmático es el el ácido acetilsalicílico o aspirina, que se ha estudiado en multitud de ocasiones para saber si tenía más indicaciones que su función clásica, lo que se ha demostrado en numerosas ocasiones; desde su uso como antiinflamatorio hasta su consumo preventivo frente a segundos infartos cardíacos o ictus o el más polémico de molécula para prevenir algunos tipos de cáncer y hasta retrasar la mortalidad. 

El caso de la aspirina no es único, ya que otros fármacos también han demostrado servir para tratar o mejorar enfermedades totalmente diferentes a su objetivo inicial.

En este caso sería el ambroxol hidrocloruro, un componente usado para mejorar los síntomas relacionados con la tos desde la década de 1970, más conocido en España por la marca Mucosan. En los últimos años se ha estado estudiando por su aparente potencial para tratar una enfermedad totalmente diferente: el párkinson, una patología que, además, no tiene cura a día de hoy.

Las evidencias parecen apuntar a que esta opción sea real, al menos según un pequeño ensayo clínico en Fase II, realizado por un grupo multiinstitucional de investigadores dirigidos por el University College de Londres (UCL) y publicado recientemente en la revista JAMA Neurology. Según este trabajo, el ambroxol hidrocloruro sería un fármaco seguro y bien tolerado en voluntarios humanos diagnosticados con la enfermedad de Parkinson. Así mismo, también se vislumbraron potenciales efectos neuroprotectores, aunque dichos beneficios deberían estudiarse más a fondo en futuras investigaciones.

De hecho, gracias a los buenos resultados tras este pequeño ensayo clínico, ya se ha anunciado una continuación de la financiación para continuar investigando los potenciales efectos del ambroxol en un grupo más numeroso de pacientes, al tiempo que se buscara saber cómo la genética puede determinar la sintomatología de esta enfermedad neurodegenerativa.

Como bien comenta Simon Stott, subdirector de The Cure Parkinson's Trust, una de las instituciones que financian estos estudios, el ambroxol destacaría por poder ayudar a retrasar o incluso detener el párkinson. Esto es un dato llamativo, dado que los fármacos actuales no se usan con dicho objetivo, sino que solo buscan reducir los síntomas, pero no detener la enfermedad como tal.

De momento en este último ensayo clínico, donde participaron 17 voluntarios diagnosticados con enfermedad de Parkinson, se analizó cómo actuaba el Ambroxol cuando se realizaba una toma diaria del mismo durante un periodo de seis meses.

Además de comprobar que la toma de este fármaco durante largos periodos de tiempo es seguro, también se tenía como objetivo saber si el ambroxol puede atravesar la barrera hematoencefálica, y si el tratamiento funcionaría igual en todos los pacientes, aunque sufriesen mutaciones del gen GBA1 (el gen de la glucocerebrosidasa).

Dicho gen, o más concretamente sus mutaciones, sería considerado el factor de riesgo genético más importante en la enfermedad de Parkinson: la mutación predispone a que un individuo tenga mayor riesgo de desarrollar párkinson a edades más tempranas, con un inicio más rápido y con síntomas más intensos.

La teoría actual sugiere que la mutación del gen GBA1 evita la liberación natural de las proteínas glucocerebrosidasas o GCasas, las cuales realizan un proceso de limpieza a nivel cerebral, evitando la acumulación dañina de proteínas como la alfa-sinucleína, la cual se cree actualmente que es la culpable principal del desarrollo de la enfermedad de Parkinson y todos sus síntomas asociados.

El ambroxol, según los estudios actuales, aumentaría los niveles de GCasas, lo cual mantendría la salud de las células cerebrales y les permitiría eliminar los desechos, ralentizando la progresión del párkinson.

De hecho, en experimentos anteriores con células humanas y modelos animales ya se sugería que elambroxol aumentaría los niveles de las GCasas, al tiempo que reduciría los niveles de alfa-sinucleína, por lo que todo indicaría que este fármaco contra la tos también tendría un uso potencial para tratar y ralentizar la enfermedad de Parkinson.

Así mismo, también se habrían evaluado los síntomas de los participantes usando test como la Escala de Calificación de la Enfermedad de Parkinson Unificada de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS en sus siglas inglesas), demostrando mejoras leves en las puntuaciones del movimiento, algo que sugeriría que este fármaco sí tiene potencial para mejorar la enfermedad. Aún así, cabe destacar que no hubo grupo control, algo que será necesario en futuros ensayos clínicos.

Sin embargo, de momento, estos resultados tan solo se han replicado en un pequeño ensayo clínico cuyo objetivo real principal era demostrar la seguridad del fármaco. Por el momento habrá que esperar a los ensayos clínicos en grupos de individuos más grandes. De momento se sabe que el fármaco sí atraviesa la barrera hematoencefálica y aumenta las GCasas, cuyos niveles en líquido cefalorraquídeo serían hasta un 35% mayores respecto a no tomar ambroxol. Además, no hubo efectos adversos secundarios, y no se encontraron diferencias en los participantes que sufrían la mutación del gen GBA1.

Por el momento ya se está preparando un ensayo clínico en fase III llamado PD-Frontline, con un grupo placebo y aplicando doble ciego, donde participarán más individuos durante un periodo más largo de tiempo.