Muere un bebé que participaba en un ensayo clínico con una nueva terapia génica

La farmacéutica suiza Novartis ha explicado que se está investigando el fallecimiento de un bebé de seis meses que participaba en un ensayo clínico de su fármaco experimental Zolgensma, una novedosa terapia génica para el tratamiento de la forma más grave de atrofia muscular espinal (SMA, de sus siglas en inglés), la tipo 1. 

Se trataría del segundo bebé que fallece en un ensayo clínico de este fármaco.El primero murió por un fallo respiratorio, pero el investigador principal del experimento y un panel de vigilancia independiente dedujeron que no estaba relacionado con la terapia en sí. 

Pero en este segundo caso un portavoz de la compañía ha declarado a Reuters que la muerte se ha establecido como "probablemente relacionada con el tratamiento". 

El niño habría fallecido por una infección respiratoria seguida de complicaciones neurológicas. Se trata de un paciente sintomático con SMA1 que participaba en uno de los varios ensayos clínicos que se están llevando a cabo con Zolgensma. 

Se trata de un tratamiento muy prometedor y, de hecho, Novartis había pedido a la FDA -el organismo que regula fármacos y alimentos en EEUU- su aprobación, tras presentarse en un congreso médico reciente los resultados del estudio en el que falleció el primer bebé -sin relación con el tratamiento-. De hecho, el ensayo había aumentado su número de participantes de 15 a 22 y los datos mostraban que la terapia génica provocaba un progreso en las capacidades motoras de los pacientes, como su capacidad de sentarse. 

La muerte comunicada estos días ha sido en el contexto de otro ensayo, uno europeo. El bebé ha sido sometido a una autopsia y todavía no se conocen los resultados. Tanto los investigadores como las autoridades regulatorias sanitarias han sido informadas del evento. 

La terapia génica usa virus modificados para transportar material genético sano en las células de pacientes con genes defectuosos asociados a una enfermedad. La SMA1 es una patología devastadora que causa la muerte del 50% de los pacientes o hace que sean incapaces de respirar sin ayuda a la edad de 10 meses y medio.