En 2016, Francisco se encontraba haciendo senderismo, una de sus actividades favoritas, cuando empezó a sentir fatiga y se tenía que parar cada diez metros. Hoy en día "no puedo andar ni cien metros", explica con resignación: después de todo, los médicos le habían dado entre dos y tres años de vida y ya ha superado con creces la expectativa gracias, entre otras cosas, a un fármaco que no cura la enfermedad pero sí reduce el deterioro. ¿El problema? Que no está financiado por la sanidad pública.
Después de un periplo por hospitales de toda España, Francisco, que ahora tiene 74 años, fue diagnosticado en el madrileño Puerta de Hierro: amiloidosis cardíaca, una enfermedad provocada por una mala síntesis de la proteína amiloide, que acaba depositándose en el corazón, volviendo sus paredes más rígidas y derivando en insuficiencia cardiaca.
"Cada día que pasa me encuentro peor", confiesa Francisco. La fatiga es el principal síntoma de esta enfermedad, ya que el grosor de las paredes impide el bombeo adecuado de la sangre. "No me puedo duchar ni vestir solo". El el Hospital de Valdepeñas (Ciudad Real), donde realiza las revisiones, "me han dicho que tengo el corazón al 15%".
Las amiloidosis son un grupo de enfermedades poco frecuentes causadas por esa deficiencia en la proteína amiloide. Según se vaya depositando en órganos o tejidos vitales, se manifiesta de diferentes formas. Solo hay tratamientos para los síntomas, ya que es degenerativa e incurable.
[Alerta sanitaria en España: Sanidad retira este famoso medicamento para el corazón]
El único fármaco aprobado para la amiloidosis cardíaca se llama tafamidis. La Comisión Europea dio su visto bueno en febrero de 2020. En septiembre de 2021, la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos decidió que no sería financiado por la sanidad pública, "teniendo en cuenta criterios de racionalización del gasto público e impacto presupuestario del SNS" y el elevado impacto presupuestario respecto a otros medicamentos para la insuficiencia cardíaca.
Porque este medicamento, comercializado por Pfizer, no es barato. Oficialmente, su precio está fijado en unos 11.000 euros. De hecho, Francisco dice que lo pagó durante dos meses, "a 11.200 euros al mes", hasta que pudo entrar en la prolongación del ensayo clínico que le valió la aprobación al fármaco.
En esta prolongación del ensayo, que comenzó en 2018, el laboratorio proporciona el medicamento de forma gratuita. En ella entraron unos 140 pacientes (se calcula que hay unos 400 pacientes en total en España) y durará un total de cinco años. Una vez finalice, no saben qué pasará.
Un 30% menos de muertes
Pablo García Pavía es jefe de la unidad de Insuficiencia Cardíaca y Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro, médico de Francisco y una de las mayores autoridades en amiloidosis cardíaca. Señala que esta medicación ha demostrado claramente que prolonga la supervivencia y disminuye hospitalizaciones en pacientes que tienen la enfermedad. Redujo un 30,2% las muertes a los 30 meses en comparación con el grupo que recibió el placebo.
"El mayor problema para que no esté aprobada esta medicación, que tiene un coste tan alto, es probablemente la edad de los pacientes", considera el médico. La amiloidosis cardíaca también se conoce como senil, ya que se manifiesta a en edades tardías, en gente mayor de 60 años. "Quizá la sociedad y las autoridades sanitarias no es tan sensible a enfermedades que afectan a personas mayores, aunque creo que eso está cambiando".
La edad, apunta Francisco, es lo que también impide que reciba un trasplante de corazón, su otra posibilidad de tratamiento, aunque en el Puerta de Hierro le han adelantado una cita con la esperanza de que pueda haber una oportunidad.
Existe una presentación de tafamidis que sí está financiada en España: tafamidis meglumina 20 mg, indicada para amiloidosis con polineuropatía sintomática, un tipo distinto de la enfermedad. Franciso también participó en un ensayo con este fármaco, pero para tratar su patología la dosis debe ser cuadruplicada… y su precio es similar al de la otra presentación.
"Si la ministra se pusiera en el lugar de cualquier ciudadano con esta enfermedad, creo que nos daría la razón", explica Francisco, miembro de la Asociación Española de Amiloidosis, Amilo. "Reclamo humildemente a las autoridades que lo primero es la salud: hay tantas partidas de los presupuestos generales para unas cosas u otras y que nos quiten este medicamento que supone nuestra salvación… Por lo menos podrían mantenerlo hasta que salga algo nuevo".
El doctor García Pavía se muestra cauto, no quiere que dar la sensación de que busca presionar al Ministerio de Sanidad para favorecer su financiación en España. Dicho eso, señala que esta medicación es muy beneficiosa, "impide la progresión de la enfermedad y disminuye al ritmo al cual los pacientes se deterioran. No hace que mejoren en la mayoría de los casos pero sí que no se deterioren y tengan complicaciones médicas, ingresos hospitalarios y, eventualmente, fallezcan. Su efecto es muy bueno y por eso está aprobada su comercialización en Estados Unidos, Japón y prácticamente todos los países de la Unión Europea, además de en varios países de Latinoamérica. En realidad", continúa, "España es de los pocos países desarrollados en los que una medicación con un grado de efectividad tan alto no está disponible".
También señala que la visión sobre la amiloidosis cardíaca está empezando a cambiar. "Antes se pensaba que era una enfermedad extremadamente infrecuente, hoy en día sabemos que no lo es tanto". Las mejoras en las pruebas diagnósticas están permitiendo una reducción de los tiempos de diagnóstico, que antes llegaban a ser de hasta cuatro años de media, y un mayor conocimiento más allá de los profesionales especializados.
Se está prestando atención a otras manifestaciones, como la debilidad en las manos, producida por la acumulación de fibrillas en las muñecas, lo que se conoce como síndrome del túnel del carpo. "Este síntoma suele aparecer entre cinco y diez años antes de las manifestaciones del corazón. Si tienes un paciente así y las paredes del corazón engrosadas, ya es una sospecha de amiloidosis".
Cuando le diagnosticaron la enfermedad, a Francisco le dijeron que no había medicación disponible y le dieron una esperanza de vida de dos o tres años. Ahora que existe un medicamento, "sin él, estamos pendientes de un hilo que en cualquier momento se puede cortar".