La Comisión Europea ha autorizado la utilización de Casgevy, un tratamiento capaz de editar el ADN humano con la tecnología CRISPR. Esta terapia ha demostrado ser eficaz frente a dos enfermedades de la sangre que pueden llegar a ser mortales: la beta talasemia y la anemia de células falciformes. Este tratamiento ya ha sido aprobado en el Reino Unido y en Estados Unidos en los meses de noviembre y diciembre, respectivamente. Su precio alcanzó hasta los dos millones de euros por paciente.
Esta terapia, por lo tanto, plantea todo un reto de financiación si tenemos en cuenta que la empresa estadounidense Vertex Pharmaceuticals ha calculado que hasta 8.000 pacientes establecidos en Europa podrían beneficiarse de ella. En total, en el mundo viven cerca de ocho millones de personas con anemia de células falciformes y hasta el 75% de ellas se encuentran en África subsahariana. La empresa Vertex ha asegurado que se encuentra negociando con los gobiernos para que su medicamento sea accesible.
La Comisión Europea recoge en su página web que Casgevy está indicado para el tratamiento de la beta talasemia en pacientes a partir de los doce años "para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no está disponible un donante emparentado compatible". También se indica para la anemia de células falciformes en pacientes de doce o más años que ya padezcan crisis vasooclusivas y para quienes también es apropiado un trasplante de células madre hematopoyéticas sin un donante disponible.
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La herramienta de edición genética CRISPR convirtió a la bioquímica francesa Emmanuelle Charpentier y a la química estadounidense Jennifer Doudna en ganadoras del Premio Nobel de Química del año 2020. Unos años antes, Charpentier participó en la fundación de CRISPR Therapeutics, una empresa suiza que se ha encargado de desarrollar junto a Vertex la terapia Casgevy. Si este tratamiento llega a ser accesible, se convertirá en todo un avance para los pacientes que pueden beneficiarse de él.
Así lo explicaba la primera paciente del mundo que se benefició de la terapia experimental con Casgevy: Victoria Gray es una mujer estadounidense que vivía con dolores y un alto riesgo de morir por infarto cerebral debido a la anemia con células falciformes que padecía. Gray asegura que tras recibir el tratamiento en el verano de 2019 su vida a cambiado por completo.