El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha rechazado la autorización del que sería el primer medicamento contra el alzhéimer en Europa en décadas.
Lo justifica en que la ralentización del deterioro cognitivo conseguida con lecanemab, cuyo nombre comercial es Leqembi, "no contrarresta el riesgo de efectos secundarios graves asociados con el medicamento".
El comité se refiere principalmente a las llamadas anormalidades en las imágenes relacionadas con el amiloide o ARIA, que puede conllevar inflamación y microhemorragias en el cerebro en aquellos pacientes a los que se les administró el fármaco.
Biogen y Eisai, compañías farmacéuticas que desarrollaron lecanemab, presentaron a la agencia un estudio con 1.795 personas en fase temprana de la enfermedad de Alzheimer, a los que se les asignó aleatoriamente el fármaco o un placebo.
Tras año y medio de estudio, aquellos que recibieron Leqembi sufrieron un deterioro cognitivo de 1,21 puntos en la escala CDR-SB, utilizada para evaluar este concepto en el paciente y que tiene un máximo de 18 puntos.
Aquellos que recibieron placebo sufrieron un deterioro de 1,66 puntos. La diferencia no ha sido suficiente para el comité evaluador de la EMA.
La agencia especifica que, aunque la mayoría de ARIA no fueron graves y no presentaron síntomas, hubo varios pacientes que sufrieron hemorragias cerebrales de importancia.
"La gravedad de este efecto secundario debería considerarse en el contexto del pequeño efecto visto con el medicamento", observa.
Este riesgo, además, es mayor en pacientes que presente una variante del gen APOE —que predispone al riesgo de alzhéimer— llamada APOE4.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano indicado que para tomar la decisión ha tenido en cuenta las aportaciones de un grupo de consulta formado por neurólogos y pacientes.
Decepción entre los neurólogos
"Esta decisión conlleva dos grandes preocupaciones, tanto para la comunidad clínica, médica y asistencial, como para la investigadora", ha declarado Mercè Boada Rovira, directora médica de Ace Alzheimer Center Barcelona, a SMC España.
"Los pacientes de Europa estarán discriminados, no tendrán las mismas opciones y oportunidades que los pacientes de otros países. Y a nivel de investigación y de inversión en investigación, Europa también quedará en segundo lugar".
Para la neuróloga, esta decisión "redundará en la calidad de pacientes y familiares, en la capacidad de investigación de los investigadores españoles y de los clínicos y, en sí, empobrecerá todo nuestro sistema sanitario al no tener oportunidad de recoger datos del mundo real (real world evidence) para entender, para mejorar y para cambiar frecuencia-dosis de nuevos productos que pueden aparecer ".
SMC España también ha recogido la valoración de médicos e investigadores internacionales. John Hardy, catedrático de Neurociencia y jefe de grupo en el Instituto de Investigación sobre la Demencia del Reino Unido, se muestra "decepcionado por la decisión de no conceder una licencia a lecanemab".
"La EMA (a diferencia de la FDA) ha considerado que el riesgo de ARIA supera el beneficio clínico. La anomalía en las imágenes que se observa en los pacientes tratados suele ser asintomática o presentar solo pequeños dolores de cabeza como síntomas, pero ocasionalmente se asocia a hemorragias cerebrales".
Hardy se lamenta: "Estoy seguro de que ahora veremos a personas ricas con enfermedad de Alzheimer en fase inicial volar a EEUU u otras jurisdicciones para recibir tratamiento" y opina que la decisión europea "se revisará a medida que los médicos estadounidenses y otros profesionales recopilen e informen sobre la experiencia real con los tratamientos".
Lecanemab es el primer medicamento de una nueva generación de fármacos contra el alzhéimer que había mostrado beneficio clínico, y fue aprobado en EEUU el verano pasado.
Estos fármacos destruyen las placas de proteína beta amiloide que se acumulan en las neuronas de las personas con la enfermedad, lo que se asocia al deterioro cognitivo.
La EMA está revisando otro medicamento con un mecanismo de acción similar, donanemab, que fue aprobado en EEUU a principios de este mes.