Ensayos clínicos: la clave para avanzar en la cura del mieloma múltiple

El mieloma múltiple es una enfermedad hematológica maligna multisistémica con una incidencia de alrededor de cinco casos nuevos por cada 100.000 habitantes. El origen del mieloma múltiple viene de células plasmáticas que habitualmente se encuentran dentro de la médula ósea. Las células plasmáticas fisiológicas forman parte del sistema inmune y producen anticuerpos policlonales cuya función es protegernos contra infecciones especialmente víricas. En el mieloma múltiple, las células plasmáticas sufren alteraciones cromosómicas e internas, produciendo los anticuerpos patológicos. Esos anticuerpos, llamados proteínas monoclonales, pueden generar daño orgánico.

La doctora Elham Askari, especialista del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, asegura que "los síntomas del mieloma múltiple son muy diversos, desde un cansancio leve hasta tener fracturas óseas o daño renal. La mayoría de los pacientes con diagnóstico de mieloma múltiple pasan por un estado premaligno o asintomático, sin embargo, no siempre se diagnostica a los pacientes en esta fase premaligna”, asegura Askari.

Por su parte, el doctor Javier Cornago, también especialista del Servicio de Hematología y Hemoterapia de este mismo hospital, subraya que lo más importante a la hora de detectar el mieloma múltiple es comenzar por “sospecharlo”. En muchas ocasiones “no existe una sintomatología clara e inequívoca de que estamos ante un mieloma. Pero en un paciente con una determinada edad y con una determinada sintomatología tenemos, primero, que desarrollar una sospecha clínica y después enfocar el estudio para confirmarlo”, aclara el doctor.

Abordaje del mieloma múltiple

El diagnóstico del mieloma múltiple es complejo y requiere un abordaje integral en el que participan muchos actores, además de los hematólogos. Los radiólogos especialistas, los médicos de análisis clínicos, los médicos de farmacia conocedores de esta patología, los nefrólogos, los cardiólogos, los patólogos y, especialmente, los médicos que analizan las células plasmáticas de la médula ósea tienen un papel fundamental para su diagnóstico y tratamiento.

Ante la sospecha de mieloma múltiple, el primer paso es hacer un amplio estudio en el que “se incluye una analítica completa y específica de suero y orina, un estudio de imagen mediante resonancia o escáner para ver el plano óseo e identificar afección ósea y, también, un estudio medular, fundamental para el diagnóstico de mieloma múltiple, valorando la cantidad y características de las células plasmáticas dela médula ósea”, explica Askari.

Una vez que llegan las muestras de médula ósea al laboratorio, el siguiente paso es separar estas células plasmáticas específicas, mirar las alteraciones citogenéticas (cambios o anomalías en el número o la estructura de los cromosomas dentro de las células) que tienen y centrarnos en analizar aquellas que están asociadas a un peor diagnóstico de los pacientes. Esta información es clave para ayudar a la toma de decisiones terapéuticas en estos pacientes.

“Son estas alteraciones, junto con el resto de datos clínicos del paciente, lo que va a permitir estratificar a los pacientes en bajo riesgo, intermedio o alto riesgo, y esto va a ayudar a la toma de decisiones terapéuticas en los pacientes con mieloma múltiple”, añade la doctora Rocío N. Salgado, bióloga adjunta del Laboratorio de Citogenética Hematológica del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz.

Cabe señalar que el tratamiento puede cambiar cuando se tratan pacientes de edad avanzada, siendo necesario individualizar. Es necesaria una valoración integral del departamento de Geriatría que permita detectar la fragilidad. Según la doctora Ana Isabel Hormigo, especialista del servicio de Geriatría del Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, “el grado de fragilidad que tenga el paciente va a marcar la tolerancia a los fármacos, la supervivencia, la toxicidad que pueda tener, y en definitiva también su calidad de vida”. Además, al valorar la fragilidad se puede diseñar un plan terapéutico a la medida de cada paciente.

Importancia de los ensayos clínicos

En la última década, el tratamiento del mieloma múltiple ha experimentado un avance increíble gracias a la investigación clínica y al desarrollo de nuevas terapias. Precisamente por ello “es tan importante la participación de los pacientes, o bien de nuevo diagnóstico o bien en recaída en los ensayos clínicos”, asegura la doctora Elham Askari.

Así, los ensayos clínicos se convierten, en el caso del mieloma múltiple, en una forma de evaluar de manera controlada y científica la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos, mejorar terapias existentes y avanzar en la comprensión de la enfermedad. “En el caso del mieloma múltiple es cada vez más evidente que es la única forma de acceder a tratamientos novedosos y muy eficaces”, explica la doctora Gala Vega, especialista en Hematología en ensayos clínicos START Madrid Fundación Jiménez Díaz.

“Los ensayos clínicos que tenemos en mieloma múltiple actualmente están basados en inmunoterapia, esto quiere decir que redirigen el sistema inmunológico del paciente para atacar el tumor. Son un mecanismo de acción novedoso y que se aleja mucho de la quimioterapia convencional”, continúa. Lo más importante que destaca la doctora sobre la participación en este tipo de ensayos clínicos es que “hay que intentar ir lo más rápido posible al ensayo o estar de manera precoz en contacto con los ensayos clínicos para que el tiempo sea el adecuado para el momento de la participación, no esperar a que la enfermedad ya esté muy avanzada y entonces ya no sea una alternativa real”, concluye.

“Es un viaje muy largo de tratamiento y de trato de médico y paciente, y esto nos une muchísimo. Al final, nuestro objetivo es convertir una enfermedad aguda, que inicialmente causa daño orgánico, en una enfermedad crónica controlada, logrando la mayor respuesta posible y manteniéndola en el tiempo”, concluye la doctora Askari.