Una terapia avanzada ha demostrado alta eficacia frente a un cáncer infantil mortal en su primer ensayo clínico en humanos. De confirmarse los resultados en ensayos posteriores se trataría de una revolución en su tratamiento: los niños afectados tienen una supervivencia de apenas un año tras el diagnóstico.
Se trata de una de las conocidas como terapias CAR-T (acrónimo de linfocito T con receptor de antígeno quimérico), que consisten en la modificación genética de los glóbulos blancos del propio paciente para que ataquen al tumor.
Hasta ahora, estas terapias se habían mostrado eficaces en cánceres hematológicos, cambiando el rumbo de la enfermedad en leucemias y linfomas de mal pronóstico. Sin embargo, todavía les falta dar el paso a los tumores sólidos, donde han tenido más dificultades pero poco a poco están empezando a demostrar su potencial.
Los resultados han sido publicados en la revista científica Nature y dan cuenta del uso de esta terapia en 11 menores con glioma difuso de línea media, conocido por el acrónimo DIPG por sus siglas en inglés, un tumor del sistema nervioso que se detecta a entre 20 y 30 niños en España cada año y cuya esperanza de vida es de solo un año.
Se trata del cáncer que acabó el año pasado con la vida de Martín, un niño de ocho años de Molina de Segura que había sido diagnosticado solo unos meses antes. Su madre, Isabel Muelas, impulsó la Fundación Martín Álvarez Muelas para concienciar sobre la necesidad de investigar este mortal tumor.
La terapia fue administrada directamente en el sistema nervioso central en nueve de ellos, lo que parece tener menos efectos secundarios posteriores.
Se trata de un ensayo temprano que busca establecer la dosis segura del tratamiento, pero da pistas de su eficacia. Siete pacientes lograron reducciones del tumor y cuatro de ellos vieron como su volumen disminuía a menos de la mitad.
Además, uno de los pacientes tratados logró una remisión total del cáncer, que se ha mantenido durante más de cuatro años.
Aunque para establecer la seguridad y eficacia definitiva de la terapia hacen falta ensayos clínicos más amplios, los expertos reciben los resultados de este trabajo con ilusión y grandes esperanzas.
"Se trata de un importantísimo estudio en una enfermedad que tiene un terrible pronóstico", apunta Manel Juan, jefe del servicio de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona, en declaraciones al Science Media Centre.
El especialista, que ha desarrollado en su centro dos terapias CAR-T dirigidas a tumores hematológicos, indica que "estamos en un año previo pero crucial de cara a que el tratamiento de tumores del sistema nervioso con terapia CAR-T sea aprobado para su uso sistemático, pues a diferencia de otros tumores sólidos donde los resultados suelen ser claramente insuficientes para los CAR-T estudiados, en los tumores cerebrales desde febrero de 2024 se están publicando varias propuestas muy claras y más que prometedoras".
Por su parte, Marta María Alonso Roldán, investigadora del Programa de Tumores Sólidos en el CIMA y la Clínica Universidad de Navarra, explica al SMC que se trata de un estudio de calidad que "muestra que no tenemos que tener miedo a las toxicidades si disponemos de maneras de manejarlas y van acompañadas de una mejoría clínica".
Se refiere a que uno de los efectos secundarios de este tipo de terapias, una reacción inmunológica exagerada conocida como tormenta de citoquinas, si bien es poco frecuente, puede ser grave y poner en entredicho la viabilidad de la terapia.
Además, el jefe de la Unidad de Inmunoterapia del Cáncer del Hospital Universitario 12 de Octubre y del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, Luis Álvarez-Vallina, cree que los resultados del trabajo "representan un auténtico espaldarazo a esta inmunoterapia en términos de seguridad y eficacia, ya que documenta un caso de remisión completa en un paciente con glioma difuso de la línea media, que es una patología incurable".
No obstante, señala el experto también al SMC, el periodo de observación del estudio "es aún corto para obtener conclusiones definitivas". Es preciso, también, "profundizar en los aspectos inmunológicos de la respuesta para determinar con precisión la persistencia y localización de las células CAR-T, así como el tipo o naturaleza de la respuesta inmune inducida. Esto será clave para poder implementar la terapia y que las tasas de respuesta se incrementen".