Hablemos de la investigación en oncología pediátrica

Hoy no es 15 de febrero, día internacional del cáncer infantil, y posiblemente sorprenda que me decida a hablar sobre este tema, de sus consecuencias y de las necesidades no cubiertas en términos de tratamiento, pero me he dicho… cualquier fecha es buena para visibilizar un poco más esta triste enfermedad.

Los niños y adolescentes pueden desarrollar tumores al igual que los adultos, aunque por suerte en una proporción muy inferior a éstos. De hecho, en general, la mayoría de los tumores que se desarrollan en menores son de baja agresividad y la supervivencia de los niños y adolescentes es mayor a un 80% pasados 5 años. Sin embargo, el cáncer sigue siendo la principal causa de fallecimiento en menores. Por otro lado, el tipo de tumores que se desarrolla en menores es distinto al que se identifica en adultos, predominando las leucemias y los tumores del sistema nervioso central.

Otro punto importante en esta diferenciación es la procedencia o el origen de los tumores. Llama la atención que en los tumores de adultos se ha establecido que hay un componente ambiental muy potente, mientras que en el caso de los niños no están completamente determinados los factores (genéticos o ambientales) que pueden contribuir a la formación de los tumores. Por todo ello, no es sorprendente que los tumores que aparecen en pacientes infantiles (incluyendo adolescentes) tengan características distintas a los de los adultos, es decir, las mutaciones que activan el crecimiento descontrolado en las células que originan tumores pediátricos no son las mismas que las que se identifican en adultos.

¿A qué viene contar ahora aquello que todos hemos escuchado en algún momento de nuestra vida? Muy sencillo, si los tumores en los menores no son iguales que los de los adultos, ¿por qué la mayoría de los tratamientos que se les aplica son los mismos y no hay más desarrollos de medicamentos específicos para pacientes pediátricos?

Sabemos que la respuesta de los tumores pediátricos a los tratamientos antitumorales no es la misma que en los adultos. Lamentablemente, la mayoría de los tratamientos oncológicos no llegan a probarse en menores antes de ser aprobados, en este punto, los oncólogos pediátricos son los encargados de ajustar estos medicamentos cuando ellos consideran que pueden ser beneficiosos o no tienen otras alternativas. No sólo eso, los tratamientos a largo plazo pueden ser perjudiciales, bien por la posible aparición de nuevos tumores en el futuro, como es el caso de los tumores secundarios tras el tratamiento con radioterapia, o bien por una posible neurotoxicidad debida al quimioterápico antes del completo desarrollo del sistema nervioso del menor, entre otros.

Si esto es así, ¿por qué no se hacen más desarrollos y estudios clínicos específicos para pacientes oncológicos pediátricos? Por un lado, debemos pensar que los pacientes son menores, en su mayoría niños, por lo que el seguimiento del tratamiento, el registro de los diarios que el paciente ha de rellenar y toda la carga del estudio en el domicilio del paciente, corre a cuenta de sus progenitores o tutores, con las dificultades que eso acarrea. Por otro lado, está la propia complicación en el diseño del estudio clínico, incluyendo la pequeña muestra de pacientes disponibles, la variabilidad genética que hay dentro de un mismo tipo de cáncer, análisis específicos considerando la edad de los pacientes y la reducida disponibilidad de centros especializados para seguir dichos estudios.

Y después de decir todo esto, posiblemente, la principal causa de que las compañías no entren con mayor fuerza a estudiar los tratamientos oncológicos en pacientes pediátricos sea el impacto que tienen los efectos secundarios en la salud de los pacientes, porque hay cosas que podemos aceptar en un adulto, pero con los menores debemos tener mucho más cuidado en la seguridad de un medicamento y la repercusión sobre la imagen de la empresa y el producto puede ser muy alta.

Permitidme que deje a un lado la parte emocional y humana por un momento, si juntamos lo anterior y el bajo número de pacientes que “consumirían” un tratamiento una vez llegara al mercado, el potencial beneficio obtenido al final no superaría la inversión necesaria para su desarrollo y el riesgo de que el tratamiento fallara. Para evitar sorpresas inesperadas, sería necesario realizar estudios de cualquier compuesto desde las primeras fases pensando en su seguridad y en la posibilidad de abordar las alteraciones propias de los tumores pediátricos.

Pero vamos a poner un punto de optimismo: las asociaciones de pacientes pediátricos oncológicos y los hospitales con área específica para su tratamiento colaboran de todas las maneras posibles con las empresas para que los estudios (tanto preclínicos como clínicos) se lleven a cabo. Además, las agencias regulatorias, tanto la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como su contrapartida estadounidense (FDA), incentivan a las farmacéuticas y empresas biotecnológicas a diseñar un plan de actuación específico para evaluar los nuevos medicamentos (incluyendo antitumorales) en pacientes pediátricos.

También están apoyando programas de estudios clínicos pediátricos para animar a las empresas a que se centren en este grupo tan delicado, con lo que se espera que en los próximos años el número de estudios aumente. Incluso hoy en día, hay empresas en España y el resto del mundo que mantenemos el foco en el desarrollo pediátrico de sus tratamientos oncológicos, buscando la mayor seguridad y actividad clínica en estos pacientes, con la esperanza de que algún día el porcentaje de supervivencia a 5 años sea aún mayor del 80% y con menores consecuencias en el futuro. Y una vez dicho todo esto, y aunque suene a demagogia, no hemos de olvidarnos de que estamos hablando de niños y adolescentes, de las futuras generaciones de nuestra sociedad.

*** Victoria Lladó es directora de Estrategia Corporativa de Laminar Pharma en Estados Unidos.