El currículo de Daniel G. Anderson habla por sí mismo: profesor asociado en el Departamento de Ingeniería Química del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), miembro de la Academia Nacional de Medicina de EEUU y una de las figuras más prominentes en el mundo de la ingeniería biomédica. No en vano, este investigador es nombre obligado al hablar de las terapias basadas en ARN y la nanomedicina.

En entrevista con D+I – EL ESPAÑOL, Anderson reflexiona con asombro sobre el camino que ha recorrido su campo de actividad: "Cuando comenzamos a trabajar en la terapia con ARN, era más un sueño que una realidad. Y, con el tiempo, hemos empezado a ver productos reales que pueden ayudar a las personas".

Este científico recuerda cómo lo que alguna vez parecía inalcanzable se ha convertido en una parte esencial de la medicina. La pandemia de la covid-19 ha sido el catalizador inestimable para esta transformación de nuestra forma de ver esta innovación: "Se han utilizado 8.000 millones de dosis de vacunas hechas con ARN mensajero... lo que era un área oscura de la nanoingeniería ahora se entiende como una área realmente importante de la medicina para el futuro".

En el corazón de su trabajo se encuentran las nanopartículas de ARN, y Anderson no escatima en detalles técnicos al describir cómo estas pequeñas partículas se han convertido en mensajeros de una nueva generación de tratamientos médicos, entregando instrucciones precisas a los órganos.

Con pasión, el investigador revela que "veremos un futuro en el que las nanopartículas de ARN traten muchas enfermedades diferentes; tendremos vacunas para enfermedades infecciosas como la gripe o el virus sincitial respiratorio (VRS) y podremos tratar el cáncer utilizando nanopartículas de ARN que estimulen su propio sistema inmunológico para combatir". 

"Podemos imaginar nanopartículas que se inyecten en los pulmones para tratar enfermedades respiratorias o en la médula ósea para tratar trastornos sanguíneos. También se están explorando nanopartículas que podrían inyectarse en el ojo para tratar enfermedades oculares genéticas. Lo que ha cambiado es que ahora tenemos un creciente conjunto de herramientas para utilizar una nanopartícula de ARN y entregar una carga útil que puede apagar un gen que cause una dolencia. Incluso podremos corregir permanentemente un gen mediante diferentes formas de CRISPR", aventura.

"Contamos con datos interesantes y convincentes que respaldan esta idea", defiende a capa y espada. 

La revolución genética

Daniel G. Anderson no habla de oídas en lo que concierne al famoso 'copia y pega' genético, la técnica CRISPR. Él mismo es cofundador de una empresa homónima, junto a la premio Nobel Emmanuelle Charpentier y otros científicos.

"Recientemente, desde CRISPR Therapeutics hemos anunciado una revisión positiva por parte de la FDA para nuestro primer producto, exa-cel, que es una terapia para enfermedades como la anemia de células falciformes y la talasemia", detalla en su conversación con este periodista.

[¿Se debe permitir que los ricos compren los mejores genes?]

"Ya hemos visto evidencia creciente de que podemos llevar a cabo la edición del genoma en humanos", añade el experto. "Si bien los primeros datos en humanos se obtuvieron en el hígado, el primer producto que se pondrá en el mercado se enfoca en las células madre hematopoyéticas, responsables de producir todas las células sanguíneas e inmunitarias", indica a renglón seguido.

Para sentenciar con una reflexión de esas que merecen ser enmarcadas: "Creo que estamos a punto de presenciar cambios significativos en la medicina en los próximos diez o veinte años. La edición del genoma ofrece la posibilidad de dar una sola dosis y resolver la base genética de una enfermedad, lo que eliminaría la necesidad de terapias crónicas con frecuencia. Este avance promete una revolución en el tratamiento de enfermedades, con menos efectos secundarios y una mayor calidad de vida para los pacientes".

Avances en la ingeniería de tejidos

La multidisciplinariedad de Daniel G. Anderson también le ha llevado a trabajar en el campo de la ingeniería de tejidos. "La ingeniería de tejidos abarca una amplia gama de aplicaciones, y las propiedades críticas pueden variar según el tejido que se esté intentando crear. Por ejemplo, hemos visto avances interesantes en la creación de piel artificial, pero el enfoque para eso es diferente al de, digamos, la ingeniería de un nuevo páncreas o cartílago", aclara el científico.

Independientemente del tejido en cuestión, la supervivencia de las células en el dispositivo es fundamental. "Si vamos a implantar un tejido diseñado en el cuerpo, es un dispositivo vivo", explica el investigador en la entrevista, mantenida con motivo de una conferencia impartida en la Fundación Ramón Areces. "Las células en ese tejido deben estar protegidas del sistema inmunológico y recibir nutrientes adecuados. Además, si deben secretar medicamentos o hormonas durante un período prolongado, deben hacerlo de manera apropiada".

En cuanto a la elección de materiales, se enfatizó la importancia de que sean seguros y biocompatibles. En muchos casos, se buscan materiales que puedan degradarse con el tiempo, permitiendo que el tejido natural del cuerpo tome su lugar. El uso de materiales que eventualmente desaparezcan y sean reemplazados por tejido natural es una estrategia clave en la ingeniería de tejidos, como reza Anderson.

Un páncreas para personas con diabetes

Hay una sorpresa más en el baúl científico de Anderson, ligado a lo anterior: "Nuestro enfoque en la diabetes es un poco diferente al trabajo en ARN. Lo que hemos estado investigando es, en esencia, la ingeniería de un nuevo páncreas para las personas con diabetes tipo 1. Estos pacientes sufren de una enfermedad en la que su propio sistema inmunológico destruye las células productoras de insulina en el páncreas, las llamadas células beta. Hemos estado interesados en crear un dispositivo que permita que estas células funcionen y sobrevivan sin necesidad de inmunosupresión continua".

"Estamos creando un nuevo páncreas para que las personas con diabetes no necesiten ni insulina ni inmunosupresión".

Daniel G. Anderson

El científico destaca la promesa de "materiales inteligentes" y dispositivos que pueden alojar las células productoras de insulina, protegiéndolas del sistema inmunológico sin requerir inmunosupresión constante. Esto podría significar una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes con diabetes tipo 1.

Recuerda Anderson que ya se ha demostrado la capacidad de controlar la diferenciación de células madre embrionarias humanas para convertirlas en células beta productoras de insulina. "Hemos realizado esto en pacientes con inmunosupresión, y el primer paciente ya no necesita insulina, pero aún requiere inmunosupresión. La pregunta ahora es cómo tratamos a estos pacientes y eliminamos la inmunosupresión de la terapia. Y ahí es donde entra en juego ese dispositivo", explica.

Multiplicando el potencial científico

En el fascinante mundo de la ciencia, a menudo se destaca el brillo de los logros más notables, pero detrás de las luces brillantes de los descubrimientos sobresalientes, existen joyas ocultas en forma de investigaciones menos reconocidas. El caso de Daniel G. Anderson, con más de 400 papers y patentes en su haber, no es una excepción.

"La pregunta sobre cuál de mis trabajos considero subestimado es intrigante", admite el científico con una sonrisa. "Es un tanto difícil de responder, ya que es como preguntar cuál de tus hijos es tu favorito. Además, en el mundo de la ciencia, la percepción de la importancia de un trabajo puede variar según los intereses de cada persona".

Uno de estos trabajos menos conocidos que le llena de orgullo es su investigación pionera en enfoques combinatorios para la nanomedicina. "Antes, la creación de sistemas de entrega de ácido nucleico, como las nanopartículas de ARN, se realizaba de manera secuencial, una a una, para su posterior prueba", explica el polifacético académico. "Lo que hicimos fue revolucionar este proceso al desarrollar nuevos enfoques químicos que nos permitieron crear miles de nanopartículas en un sólo experimento".

A pesar de que este trabajo marcó un hito en la comprensión y aplicación de la nanotecnología en la medicina, no ha recibido la atención que merece en comparación con otros logros más notables de Anderson. Sin embargo, es un ejemplo de cómo la innovación científica a menudo comienza con pasos aparentemente modestos pero fundamentales.