España ha aprobado la financiación pública de Zolgensma, el medicamento desarrollado por Novartis para el tratamiento de determinados tipos graves de la enfermedad denominada Atrofia Muscular Espinal (AME). Se trata del medicamento más caro del mundo. Su precio en EEUU es de dos millones de euros.

El Ministerio de Sanidad estima que se van a beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos con esta enfermedad neurodegenerativa.

La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en la reunión celebrada el 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.

Asimismo, se han fijado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientes que lo reciban.

La financiación pública será efectiva desde el próximo 1 de diciembre y se medirán sus resultados. En lo referente al precio, este se hará público en las próximas semanas.

Terapia génica

El medicamento Zolgensma se administra por vía intravenosa en una única dosis. Se trata de un tratamiento de terapia génica que con su administración consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad.

Este es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos.