Así lo pone de manifiesto el "Informe de acceso 2023 de los medicamentos huérfanos en España", elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).

"Los datos de acceso continúan reflejando que el futuro de los tratamientos huérfanos en la Unión Europea sigue siendo positivo", señala el citado análisis. A nivel nacional, "se ha conseguido un máximo histórico" de medicamentos para enfermedades raras financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).

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De acuerdo con las cifras recogidas en el informe, en 2019 se financiaron nueve tratamientos, mientras que en 2020 fueron sólo cinco. En 2021 se llegó hasta los 14, bajando un año después hasta los nueve medicamentos huérfanos financiados. En 2023 se alcanzó la cifra récord de 21, lo que supone 12 más con respecto al año anterior.

Así, el número de medicamentos huérfanos financiados por el SNS se ha elevado a 78 en 2023. Esto es un 24% más que en 2022, teniendo en cuenta que hay tratamientos que pierden la designación huérfana.

Estos incrementos han permitido a España superar el 50% de terapias financiadas por el Sistema Nacional de Salud con respecto al total de autorizaciones europeas. Es decir, ahora nuestro país financia cinco de cada diez medicamentos huérfanos aprobados por la Unión Europea.

"Este impulso en las nuevas financiaciones viene dado por medicamentos huérfanos que llevaban ya varios años de espera, y que se veían reflejados en los números más bajos de los últimos años", explica el análisis de Aelmhu.

Tiempo de espera

Además de pisar el acelerador en el número de terapias para enfermedades raras financiadas, España también ha mejorado los tiempos de acceso con respecto a 2022. 

El tiempo medio transcurrido entre la autorización de comercialización comunitaria de los 21 nuevos productos financiados y la obtención de Código Nacional fue de seis meses (dos meses menos que en 2022). Mientras, el plazo de espera desde que se obtuvo el Código Nancional (paso necesario para la financiación) hasta la decisión de precio y reembolso positiva fue de 23 meses, 11 menos que en 2022.

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"Estos tiempos son similares a los de 2021, aunque siguen siendo más altos que el tiempo de espera de 2019, el año con la cifra más baja de la serie (14 meses)", detalla el informe de Aelmhu.

De los 21 nuevos productos financiados durante todo 2023, más de la mitad de ellos ha esperado una media de entre uno y dos años para conseguir la financiación y casi el 30% más de dos años.

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Además, el análisis ha tenido en cuenta también el número de veces que los tratamientos financiados en 2023 han pasado por la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), que es el órgano encargado de negociar y fijar el precio.

Así, el 57% han pasado, al menos, dos veces. Y, de estos, cinco fueron tres veces o más, con un máximo de seis reuniones.

Enfermedades raras

Los medicamentos huérfanos son tratamientos innovadores, muchos de ellos de origen biotecnológico, destinados a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar enfermedades raras o poco frecuentes.

Unas patologías que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas y que carecen de tratamiento alternativo. Se calcula que en el mundo existen entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, de las que sólo un 5% dispone de algún tipo de herramienta diagnóstica o tratamiento.