En España, hay más de tres millones de personas con enfermedades raras y sólo un 5% dispone de tratamiento. A pesar de ello, el Ministerio de Sanidad sólo financia la mitad de los medicamentos que aprueba la Comisión Europea para este tipo de patologías cuya frecuencia de aparición en la población es inferior a 5 casos por 10.000 habitantes.
Según los datos del último indicador W.A.I.T, encargado por la patronal farmacéutica europea (Efpia), nuestro país financia el 51% de los medicamentos huérfanos (así se denominan las terapias indicadas en enfermedades raras). La Unión Europea autorizó en 2023 un total de 63 terapias. España dio precio y financiación a 32.
Se sitúa lejos de otros países. Por ejemplo, Alemania financió un total de 56 terapias huérfanas. Italia, Francia y Austria dieron acceso a más de 40 medicamentos. Otras regiones que están por delante de España son República Checa y Suiza. Sí es cierto que nuestro país se posiciona por encima de la media europea, que se sitúa en la financiación de 22 medicamentos.
En lo que respecta a la disponibilidad, el análisis de Efpia explica que no todos los medicamentos huérfanos financiados en España tienen acceso pleno. De hecho, en el 44% de los casos tienen restricciones en cuanto a las indicaciones para las que pueden ser prescritos.
Por otro lado, los pacientes con alguna enfermedad rara esperan 704 días desde que la EMA autoriza el uso de la terapia hasta que esta es financiada por el Ministerio de Sanidad. Esto se traduce en casi dos años de espera. Un tiempo menor que en el análisis de 2022, cuando el tiempo se elevaba hasta los 786 días.
Propuestas de mejora
El pasado mes de octubre, la patronal de la industria del medicamento innovador (Farmaindustria) publicó una propuesta para acelerar la llegada de fármacos que cumplan ciertos criterios que hagan más urgente su financiación.
Se trata de medicamentos que "estén orientados a una enfermedad rara, grave o incapacitante, que no exista alternativa de tratamiento o, si la hay, que el nuevo fármaco aporte mejoras relevantes en eficacia o seguridad", según el documento.
Juan Yermo, director general de Farmaindustria.
Para estos tratamientos, Farmaindustria propone que se dé acceso incluso antes del acuerdo de financiación y que la negociación del precio no exceda los 90 días (actualmente la ley marca 180 días, aunque no se está cumpliendo).
Esta vía de acceso temprano, "que no requiere de un cambio legislativo, comienza con el establecimiento de criterios claros por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) que determinen qué medicamentos son objeto de este procedimiento".
Ensayos clínicos
Cerca de una cuarta parte de los ensayos clínicos realzados en España en 2023 se centraron en enfermedades raras, según la memoria anual que publica la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
El informe revela que durante 2023 se autorizaron en España 834 ensayos clínicos, de los cuales 190 correspondieron a enfermedades raras, que supusieron un descenso del 10% respecto al año anterior. A pesar de ello, destaca un aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al año anterior.
Por otro lado, los ensayos dirigidos a población pediátrica representaron el 22% de todos los autorizados en el ámbito de las enfermedades raras.
Según datos de Aelmhu basados en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la industria farmacéutica sigue siendo la principal impulsora de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España, al representar el 96%, un punto más que en 2022.