Secuenciador de enfermedades raras.
España financió 17 medicamentos para tratar enfermedades raras en 2024, más del triple que en 2020
La cifra del pasado año es la segunda más alta de los últimos 5 años.
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El 28 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Este tipo de patologías afectan a unos tres millones de personas en nuestro país. Y no todos los pacientes tienen un tratamiento. De hecho, no se conoce la cura para el 95% de las enfermedades raras.
Actualmente, hay 1.052 ensayos clínicos en desarrollo de terapias para tratar estas enfermedades, según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC). El 92% de ellos, impulsados por la industria farmacéutica.
En lo que respecta al acceso, España financió 17 medicamentos huérfanos en 2024. Una cifra que triplica la de 2020, cuando se autorizaron sólo cinco terapias, de acuerdo con el último informe elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu).
El tiempo medio transcurrido entre la autorización de comercialización comunitaria de los 17 nuevos productos financiados y su incorporación en el Sistema Nacional de Salud fue de 23 meses. Un tiempo idéntico al de 2023, pero mucho menor que los 34 meses registrados en 2022.
El informe de la patronal también destaca que de los 17 nuevos productos financiados durante todo 2024, casi la mitad de ellos ha esperado una media de entre 1 y 2 años para conseguir la financiación, y el 30% más de 2 años.
Asimismo, 16 de los 17 medicamentos huérfanos que han obtenido precio y financiación lo han hecho tras pasar al menos dos veces por la Comisión Interministerial de Precios (CIPM). Y de éstos, 8 fueron hasta tres veces hasta conseguir el visto bueno del Ministerio de Sanidad para su inclusión en el SNS.
En términos de financiación, el porcentaje de medicamentos huérfanos financiados por el SNS con respecto al total de autorizaciones europeas sigue en tendencia ascendente, llegando al 58% (desde el 53 % de 2023).
A pesar de la buena evolución de los últimos años, lo cierto es que actualmente en España hay 46 medicamentos huérfanos sin financiar, uno más que en 2023. De éstos, la mitad (23) ha recibido una resolución negativa de financiación mientras que la otra mitad (23) o se encuentra en estudio o su financiación no ha sido solicitada todavía.
De los 17 nuevos medicamentos huérfanos financiados durante este año, más del 50% (9) son para enfermedades oncológicas, y el 18% (3) para enfermedades metabólicas. De los no financiados, un 37% son para enfermedades oncológicas y un 22% metabólicas, entre otras.
Más inversión
Aunque los datos han mejorado en nuestro país, lo cierto es que todavía hay camino por recorrer. En este sentido, la patronal de la industria farmacéutica innovadora (Farmaindustria) ha reclamado al Gobierno y a las regiones "más inversión pública e incentivos" para avanzar en la investigación de enfermedades raras que todavía no tienen un tratamiento.
Y es que, según cifras aportadas por el presidente de Feder, Juan Carrión, sólo el 20% de las enfermedades raras están siendo investigadas. "Es necesario incrementar la inversión pública y fomentar la participación privada con incentivos que motiven nuevas investigaciones que nos permitan entender las enfermedades raras e identificar nuevos tratamientos”, indica.
En este sentido, la mejora en el conocimiento de la enfermedad, el descubrimiento de nuevos biomarcadores de diagnóstico y la realización de cribados neonatales están llamados a ser también una revolución para estas personas en el campo del diagnóstico temprano, añade Farmaindustria en un comunicado.
La industria farmacéutica ve necesaria la agilización en este diagnóstico precoz y la puesta en común, a nivel de todo el SNS, que permita el acceso a estas determinaciones de manera ágil, coordinada y con equidad.
