Se aprueba el Primer fármaco para terapia génica

La manipulación genética de los organismos, tanto alimentos (como os comentó nuestro compañero Cristian con el tema de las manzanas modificadas), como los animales, y actualmente con los humanos, es un tema que suscita controversia. Algunos creen que es “manipular la naturaleza” o “jugar a ser Dios”. Nada más lejos de la realidad, ya que es lo mismo que dicen algunas voces críticas sobre las células madre por ejemplo. Simplemente es un paso más en la medicina, ir más allá de lo que conocemos actualmente, un nuevo horizonte con nuevas terapias que pueden ser muy exitosas. Y hoy os hablaré del primer medicamento aprobado en Europa con la finalidad de modificar nuestros genes para nuestro beneficio.

Hace un par de días, la Agencia Europea del Medicamento recomendó aprobar el Primer fármaco comercial para terapia génica, es decir, un fármaco destinado a curar una enfermedad hereditaria (genética) mediante la inserción del gen correcto en el paciente afectado. El fármaco se llama Glybera (alipogene tiparvovec), y va dirigido específicamente contra una enfermedad rara, el déficit de lipoproteína lipasa, que afecta a unas doscientas personas en toda Europa. Como ya os conté en su día, una enfermedad se denomina “rara” cuando solo afecta a 1/10.000 personas.

Actualmente existen alrededor de 7.000 enfermedades raras del mismo tipo que el déficit de lipoproteína lipasa, así que las nuevas terapias génicas serían un gran camino hacía su tratamiento. Un gran hito actual, por así decirlo.

Como he comentado, es el primer medicamento de este tipo que se aprueba en todo el mundo, y abre la puerta tanto a nuevos tratamientos como a la futura legalización de este tipo de medicamentos tanto en Europa como en otros continentes.

Por desgracia, en los últimos 25 años ha habido poco éxito con el uso de la técnica que utiliza este medicamento, que es la de infectar a pacientes con este tipo de enfermedades hereditarias con el gen sano que les falta. El éxito más notable se dio con la curación de 13 niños burbuja (enfermos de inmunodeficiencias hereditarias) en París, en 2004. La parte mala de este éxito fue que el vector o virus usado para transmitir este gen a los pacientes acabo causando dos casos de leucemia entre los niños.

En aquella ocasión, en 2004, se usaron un tipo de virus llamado retrovirus (de la familia del virus del VIH o SIDA) para insertar el gen sano. En el caso del nuevo medicamento, Glybera, el virus utilizado pertenece a la familia de los adenovirus, que también se ha usado en otras ocasiones en los ensayos de esta terapia.

Estos ensayos de los que hablo llevan en marcha hace 30 años, y los científicos que investigan este tipo de terapia creen que son una esperanza real a tener en cuenta para curar las miles de enfermedades hereditarias que existen aún hoy en día. Aún así, siguen existiendo algunos obstáculos y fracasos, como la muerte de un paciente de EE.UU. en los años noventa por ejemplo. Pero aún así, desde Bruselas recibimos con esperanzas este nuevo anuncio, pues puede ser un gran estímulo para seguir investigando

El fármaco servirá para curar a personas que no metabolizan adecuadamente las grasas, ya que no disponen de la lipoproteína lipasa (LPL), una enzima que cumple con esta función. Esta enzima, en la situación normal, degrada las lipoproteínas, unas partículas que transportan la grasa por la sangre cuando esta es absorbida en el intestino. Cuando se tiene déficit de esta enzima, la LPL, el paciente sufre una acumulación de grasas en las venas y arterias, pudiendo llegar el punto donde la sangre tiene un color blanquecino en lugar del rojo típico.

El fármaco conseguirá introducir el gen correcto, revirtiendo la mutación, dando lugar a la degradación natural de las partículas grasas y evitando así sus efectos peligrosos sobre el páncreas y otros órganos. Se ha probado solo en 27 pacientes, y la compañía fabricante no ha seguido rigurosamente las condiciones de los ensayos clínicos normales vigentes en países europeos ni en EE.UU. Además, el comité que lo ha aprobado ahora ya lo había rechazado en tres ocasiones en los últimos dos años. Así pues, se ha aprobado por un margen muy estrecho, ya que aún existen dudas sobre su eficacia y seguridad. Pero, como hay muy pocas esperanzas para estas enfermedades hereditarias, a los pacientes no les suele preocupar estos rigores reglamentarios para los ensayos con medicamentos.

En conclusión, la aprobación de este fármaco es una buena noticia para seguir estimulando la investigación en este campo, y una gran esperanza para los pacientes afectados por este tipo de enfermedades raras. Pero, de todas formas, hay que ir con mucho cuidado por las dudas que aún existen sobre su eficacia y seguridad. En un futuro veremos si podemos confiar completamente o si, por el contrario, el fármaco acaba siendo retirado (cosa que ocurre alguna que otra vez).

Vía: El País.