Probar fármacos en gente de la calle: los nuevos 'ensayos clínicos'

Ante las teorías de la conspiración, la ciencia es la mejor respuesta. Así, para quienes acusan a la industria farmacéutica de enriquecerse con las enfermedades ajenas o incluso crear patologías de forma sistemática, basta con echar un vistazo a la rigurosa -y necesaria- regulación a la que están sometidos sus productos.

Los ensayos clínicos convencionales son un requisito imprescindible para que un medicamento salga al mercado pero, ¿qué pasa después? El fármaco comienza a ser consumido por una población que difiere bastante de la que lo ha consumido antes de aprobarse. "Yo siempre digo que los que participan en los ensayos es como si fueran todos altos, rubios y esbeltos", bromea la directora de Acceso al Mercado de Sanofi, María Jesús Alsar. Los que lo tomarán después no son así o, al menos, no tienen por qué serlo. 

Porque en los ensayos clínicos existen unos extrictos criterios de inclusión; así, no es extraño que no puedan participar personas con más de una dolencia o pacientes que vivan lejos del centro hospitalario u otros muchas barreras que varían según cada experimento. 

El poder del 'big data'

Antes, era difícil saber qué pasaba una vez que el fármaco entraba en el mercado. Sólo si había algún efecto adverso que afectara a mucha gente u otra consecuencia muy masiva y muy visible, los médicos podían alertar o -si era positiva- avisar a las autoridades sanitarias. 

Todo ha cambiado con el llamado big data, los grandes volúmenes de datos que se extraen de distintas vías, desde los registros en hospitales y en las historias clínicas electrónicas hasta las redes sociales. Pero, aunque esos datos estén ahí, hay que saber extraerlos y es lo que se hace precisamente con los estudios de evidencia en el mundo real (RWE, de sus siglas en inglés). 

Como destaca Alsar, son organismos externos, como consultoras, los que llevan a cabo este tipo de estudio, previo encargo de una entidad. En ocasiones son los propios laboratorios los que los encargan, pero también pueden hacerlo las propias autoridades sanitarias. "Se está empezando a dar una modalidad de autorización de medicamentos sujeta a la puesta en marcha de estudios de este tipo posteriormente a la comercialización", comenta la experta, que añade: "Lo clave es saber qué preguntar".

Tanto la FDA como la EMA incluyen en sus webs amplia información sobre la RWE, lo que permite hacerse una idea de la importancia que le dan a esta herramienta, que también es valiosa para los laboratorios. 

¿Para qué sirven?

A partir de las respuestas que se sacan de un estudio de este tipo, se puede obtener información que cambie varios parámetros. Por ejemplo, relativa a la dosis necesaria para que un medicamento sea eficaz, a nuevas indicaciones del producto o a problemas asociados a la adherencia al tratamiento. "A veces se tiende a culpabilizar al paciente y no es así; tampoco la culpa es siempre del medicamento", reflexiona la experta del laboratorio farmacéutico. 

Pero los estudios en RWE no sólo abordan el impacto de los medicamentos. También pueden ver el impacto de las enfermedades en distintos aspectos, como el rendimiento laboral -número de días de baja asociado a una patología- o los recursos que se consumen más allá de los asociados a un fármaco concreto. 

Respecto a la fuente de este big data, los expertos reconocen varias, desde las propias autoridades sanitarias a las aseguradoras, pasando por el Instituto Nacional de Estadística o los registros de pacientes que tienen algunos hospitales. 

Parece claro, pues, que se trata de un campo en pleno desarrollo y que cada vez más laboratorios y entidades llevarán a cabo estas investigaciones tan diferentes de los asépticos ensayos clínicos tradicionales. Eso sí, lo que parece claro es que se trata de abordajes complementarios. La evidencia en el mundo real dará mucho que hablar.