Hito médico: logran curar por primera vez la diabetes tipo 1 con un nuevo tratamiento

Solo en España se calcula que hay alrededor de 90.000 personas diagnosticadas de diabetes tipo 1, siendo uno de cada 10 casos de diabéticos. A diferencia de la diabetes tipo 2, más prevalente, la diabtes tipo 1 precisa del uso de insulina de forma continuada para sobrevivir y es mucho más común sufrir casos de bajadas de azúcar o hipoglucemias si no hay un control estricto de las dosis de insulina usadas.

Ahora, como bien se ha hecho eco recientemente el The New York Times, existiría un potencial tratamiento con células madre capaz de llegar a curar la diabetes tipo 1. Y ya existe un caso que puede contarlo.

Se trata de Brian Shelton, un hombre de 64 años cuya vida ha estado ligada a la diabetes tipo 1 y a las ya comentadas hipoglucemias hasta tal punto que llegó a perder su trabajo en el Servicio Postal tras chocar con su motocicleta contra una pared.

Sin embargo, a principios del presente año 2021, Shelton vio un anuncio de un ensayo clínico a cargo de la empresa Vertex Pharmaceuticals: existía un potencial tratamiento curativo a cargo de un científico cuyos hijos también sufrían diabetes tipo 1. Y Shelton fue el primer paciente del ensayo.

Así pues, el pasado 29 de junio, Shelton recibió una infusión de células madre productoras de insulina con el objetivo de sustituir a sus células pancreáticas disfuncionales. Tras eso, su cuerpo es capaz de controlar tanto sus niveles de insulina como de azúcar sanguíneo sin ayuda externa.

A diferencia de la diabetes tipo 2, la cual se produce por un mal funcionamiento de las células del páncreas por una intolerancia a la insulina de origen dietético, en el caso de la diabetes tipo 1 lo que ocurre es que el sistema inmune ataca al propio organismo y destruye estas células productoras de insulina. La enfermedad suele ocurrir en la infancia y puede ser letal si no se inicia rápidamente el tratamiento con insulina; la enfermedad no mejora sin más, ni tampoco modificando la alimentación como sí sucede con la diabetes tipo 2. En este caso se necesita insulina de por vida.

La diabetes, de cualquier tipo, es la principal causa de ceguera y de insuficiencia renal en los países occidentales. Por otro lado, las personas con diabetes tipo 1 corren peligro de sufrir amputaciones de piernas o incluso de morir por hipoglucemias nocturnas. Así mismo, la diabetes en general aumenta drásticamente el riesgo cardiovascular, y por consiguiente el riesgo de sufrir un infarto cardíaco o un ictus.

Y la insulina no es un fármaco barato. Y su precio no ha dejado de aumentar en los últimos años.

Por el momento solo se ha conseguido curar la diabetes en personas que han recibido trasplantes de páncreas o bien trasplantes de células productoras de insulinas de un donante de órganos; sin embargo, la escasez de órganos hace que sea un tratamiento imposible para la mayoría de los pacientes con esta enfermedad. 

En este caso, aunque el resultado del nuevo ensayo clínico de momento ha sido favorable, los expertos son precavidos: el estudio continúa y se prolongará durante cinco años. De hecho, solo han participado 17 pacientes en este primer ensayo, todos ellos con casos graves de diabetes tipo 1; no es un tratamiento destinado a pacientes con diabetes tipo 2.

Además, estos resultados aún no han sido publicados en ninguna revista científica ni revisados convenientemente, y tampoco se ha replicado el estudio dado que aún está en proceso. Así mismo, se desconocen posibles efectos adversos de la terapia con células madre productoras de insulina, o si debería repetirse la infusión de las mismas cada cierto tiempo.

Cómo empezó el estudio de la cura de la diabetes tipo 1

A pesar de que el ensayo clínico es novedoso, realmente todo empezó a cargo del biólogo Doug Melton, de la Universidad de Harvard, y sus problemas familiares, durante el pasado año 1991: su bebé de 6 meses en aquel momento inició síntomas inespecíficos como temblores, vómitos y jadeos, y el diagnóstico inicial no era concluyente.

Finalmente, en el Boston Children's Hospital, se le diagnosticó de diabetes tipo 1. Y, posteriormente, la hija mayor de Melton también desarrolló la misma enfermedad con 14 años.

Anteriormente el Dr. Melton había estudiado el desarrollo de las ranas, pero abandonó dicha investigación para dedicarse íntegramente a la diabetes tipo 1 y su cura. Se focalizó en las células madre embrionarias, capaces de convertirse en cualquier célula del cuerpo. El objetivo era desarrollar células pancreáticas productoras de insulina.

Tras algunos obstáculos burocráticos, Melton obtuvo fondos privados del Instituto Médico Howard Hughes, Harvard y filántropos para desarrollar sus estudios de forma separada a la Universidad de Harvard. Dedicó 20 años a su estudio, con un coste de 50 millones de dólares, para lograr convertir células madre en células productoras de insulina. Esto no fue posible hasta que la investigadora postdoctoral Felicia Pagliuca realizó un experimento durante el pasado año 2014: por fin se logró desarrollar células pancreáticas funcionales a partir de células madre.

Ese mismo año, Melton fundó la empresa Semma para poder desarrollar un método de cultivo de células pancreáticas a partir de células madre en grandes cantidades y de forma casi industrial. Le costó cinco años más y colaboraciones con expertos en genética. Finalmente, el pasado año 2019 la empresa Vertex Pharmaceuticals compró Semma por 950 millones de dólares.

Por el momento se desconoce qué precio tendrá este novedoso tratamiento para la diabetes tipo 1, pero se espera que sea caro. Aún así, el ensayo clínico aún debe publicar sus resultados, y deben pasar los cinco años de seguimiento comentados.