Terapia génica en regiones concretas del cerebro: una nueva vía para abordar el párkinson

Las enfermedades neurodegenerativas constituyen uno de los principales grupos de patologías asociadas al envejecimiento. La prevalencia de las mismas supera el millón de habitantes, según datos de la Alianza Española de Enfermedades Neurodegenerativas (Neuroalianza), que cifra concretamente en 1.150.000 las familias en las que se cuenta algún caso de dolencias como el alzhéimer, el párkinson, la Esclerosis Múltiple, la Esclerosis Lateral Amiotrófica o diversas Enfermedades Neuromusculares.

Son patologías que no tienen cura y para las que, al margen de incidir en la prevención para retrasar o minimizar la aparición de sus síntomas, solo se puede prescribir un tratamiento sintomático para combatir los efectos asociados. Por ello, la investigación es crucial para profundizar en terapias eficientes contra estas enfermedades y mejorar la calidad de vida de los pacientes. Cada avance en este sentido es una puerta abierta a la esperanza.

Prof. José A. Obeso.

La última novedad en este campo es el estudio por el cual investigadores del Centro Integral de Neurociencias AC HM CINAC, dirigido por el Prof. José A. Obeso, han demostrado la viabilidad y seguridad de la introducción de terapia génica (vectores virales) en el cerebro de primates de manera focal y no invasiva. Esto se ha conseguido gracias al uso de ultrasonidos de baja intensidad (LIFU) para abrir la barrera hematoencefálica en regiones específicas de pacientes con la enfermedad de Parkinson.

Otra de las vías que han contribuido a incrementar la relevancia de este estudio, recientemente publicado por la revista científica ‘Science Advances’, es la que ha incluido resultados en paralelo con pacientes con esta patología. Estos datos avalan la seguridad y la viabilidad de la apertura de la barrera hematoencefálica, por lo que nos encontramos ante una nueva vía de ‘ataque’ frente al párkinson que permitirá explorar nuevos escenarios e impulsar ensayos que permitan extrapolar la técnica al tratamiento de otras enfermedades neurodegenerativas y tumores cerebrales.

Puerta abierta a nuevos enfoques frente al párkinson

El artículo publicado por ‘Science Advances’ lo firman como autores principales los investigadores de HM CINAC el Dr. Javier Blesa y el Dr. José Ángel Pineda-Pardo, si bien también han participado científicos de la Universidad de Kyoto (Japón). En el texto se explica pormenorizadamente cómo los vectores virales son capaces de penetrar en el cerebro tras ser inyectados en la vena periférica y gracias a la apertura de la barrera hematoencefálica: “Es importante destacar”, señala el Dr. Pineda-Pardo, “que al ser una apertura focal, los vectores virales llegan únicamente a la región en la que se ha actuado, evitando la interacción con el resto de las estructuras cerebrales”.

Esta precisión, continúa el doctor, “permitirá en última instancia el diseño de estrategias terapéuticas personalizadas. En este estudio hemos demostrado que el suministro de terapia génica es seguro, sin daño visible en el cerebro”, concluye.

En los casos que han servido para elaborar el estudio, se utilizó como vector un adenovirus tipo 9, que fue administrado a regiones del cerebro afectadas en la enfermedad de Parkinson, sin que se observaran efectos secundarios negativos, ni daños en los tejidos.

Pero el trabajo de estos científicos sugiere que esta técnica podría llevarse a cabo también con otros vectores virales habituales en terapias génicas, como indica el Dr. Besa: “Nuestro equipo y HM CINAC están especialmente implicados en la enfermedad de Parkinson, pero esto se podría aplicar a otras enfermedades como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington o la Esclerosis Lateral Amiotrófica. Hay que tener en cuenta que existen numerosas moléculas que podrían llegar al cerebro de forma más eficiente con este tipo de procedimiento”.

HM CINAC, un centro innovador de referencia

Este trabajo coral por parte de los científicos de HM CINAC remarca el importante papel de este centro en la investigación básica y clínica al más alto nivel de este tipo de patologías. Ubicada en el Hospital Universitario HM Puerta del Sur de Móstoles, esta unidad está especializada en el uso de ultrasonidos y se mueve con una filosofía que coloca siempre al paciente en primer plano para motivar sus líneas de investigación y alcanzar terapias o tratamientos innovadores.

Desde su apertura en 2015 el HM CINAC se ha convertido en una referencia en esta área terapéutica. Tal es así que, durante el pasado año, se alcanzó la cifra de 350 procedimientos mediante ultrasonidos de alta intensidad (HIFU) desde que inició su andadura. Y en paralelo se han llevado a cabo estudios pioneros de apertura de barrera hematoencefálica en la enfermedad de Parkinson como el mencionado.

Dada la prevalencia de este tipo de patologías y la previsión de que su incidencia sea aún mayor en el futuro dado el envejecimiento global de la población española, contar con este tipo de instalaciones y de personal especializado es clave para anticipar estrategias efectivas frente a estas enfermedades: “El principal reto actual en las enfermedades neurodegenerativas es conseguir detener su evolución progresiva”, explica el Prof. Obeso. “En HM CINAC ponemos especial énfasis en impactar y mejorar la evolución de la enfermedad de Parkinson. La posibilidad de contar con un equipo enormemente multidisciplinario nos permite avanzar en diferentes frentes y posibilidades”, asegura.

Sobre este abanico de opciones que se abren de cara al futuro, el director de HM CINAC asegura que “la capacidad de realizar experimentos con la apertura de barrera hematoencefálica debería conducir en un futuro cercano a estudios terapéuticos dirigidos a suministrar agentes neuroprotectores contra el proceso neurodegenerativo”. Y en la puesta en valor de todo este ecosistema dirigido al bienestar de la persona, destaca que “el componente más importante y diferenciador de HM CINAC es contar con un equipo altamente colaborador, complementario en sus conocimientos y con el objetivo bien definido de alcanzar a mejorar a los pacientes”.

Equipo del HM CINAC.

Esta prolífica labor científica sirvió para que, solo en 2022, HM CINAC desarrollara 13 proyectos de investigación, 11 ensayos clínicos y 33 publicaciones con una gran acogida entre la comunidad científica, que ensalza el trabajo de este centro y que señala como uno de sus mayores éxitos establecer nuevos caminos para paliar uno de los problemas más recurrentes a los que nos enfrentamos.