“No hay nada más que pueda ayudarnos, todo depende del “sí” de un simple político. Que haya niños en España que lo tomen, nos vuelve locos”. Irene Peralta es la madre de Carlos y Mario, dos niños gemelos de tan sólo nueve años de edad. Ambos padecen una enfermedad neurodegenerativa grave llamada Distrofia Muscular Duchenne (DMD).

“Sergio es plenamente consciente de que tiene una enfermedad, le decimos que tiene los músculos rotos y que mamá y papá no se lo pueden pagar”. Carmen Baltasar es la madre de Sergio, de siete años de edad. Sergio también padece la misma dolencia y, poco a poco, va perdiendo la función muscular. En un reducido margen de tiempo, perderá su independencia y capacidad motora.

Carlos, Mario y Sergio, necesitan un fármaco llamado Ataluren para frenar su enfermedad neurodegenerativa que les provocará un fallecimiento prematuro y no tiene cura conocida. Aragón es la única Comunidad Autónoma que no presta el fármaco. Hay 12 niños con la misma mutación en España que sí reciben la medicina, pero Carlos, Mario y Sergio llevan casi dos años esperando.

“DIGNIFICAR EL LENTO PROCESO DEGENERATIVO”

La DMD es causada por una mutación en el gen que codifica la proteína conocida como distrofina. Produce una debilidad muscular progresiva que lleva a problemas médicos graves, tanto respiratorios, como cardíacos y esqueléticos. Los niños acaban yendo en silla de ruedas cuando cumplen los 12 años más o menos y su expectativa de vida no supera los 30.

Una concentración en Zaragoza.

Los padres de estos tres niños llevan sufriendo un calvario desde septiembre de 2014, solicitando el fármaco Ataluren, que sería capaz de ralentizar la enfermedad de sus hijos.

Irene Peralta, la madre de los gemelos Carlos y Mario, y su marido, Roberto, viven en una pequeña localidad zaragozana, en Caspe. La familia atiende a EL ESPAÑOL en su domicilio para explicar su lucha, su reivindicación y su “necesidad”. Llevan años luchando para“dignificar el lento proceso degenerativo que produce la enfermedad”, cuenta Irene. Ella y Roberto relatan todos los sacrificios que han tenido que emprender para que puedan “gritar en la desesperación” y dar a conocer la realidad de sus hijos.

“Otras Comunidades Autónomas han tenido que sufrir para conseguir el fármaco, pero hasta este punto nunca. No entiendo cómo el Consejero de Sanidad no razona”, explica Irene.

Roberto, con serenidad, repasa las movilizaciones promovidas desde hace dos años. Más de 400.000 firmas en change.org, actos masivos en Caspe y alrededores y la presencia en la festividad de la 'cincomarzada' en Zaragoza con una recogida de más de 2.000 firmas en pocas horas. E incluso, recuerda con amargura varias reuniones mantenidas con el Consejero de Sanidad del Gobierno de Aragón, Sebastián Celaya.

Tras dos de esos encuentros consiguieron que les prestarán alguna ayuda pero, es “insuficiente para ralentizar la enfermedad”. Roberto reconoce que no le sirve “la limosna” del Consejero, ya que su esperanza es conseguir el medicamento.

Irene reconoce que “otras Comunidades Autónomas lo dieron en su momento por la presión política y social e incluso algunas en plena campaña electoral”. Susana Díaz, por ejemplo, presidenta de Andalucía y del mismo signo político que el Gobierno de Aragón accedió a prestar el medicamento. Roberto no entiende esa diferencia: “del mismo partido político y que consideren distintas necesidades sociales”.

Durante la charla con EL ESPAÑOL, Irene muestra su frustración: “Los padres que viven en otras comunidades ven reacciones positivas en sus hijos. Los niños mantienen el andar y no necesitan silla de ruedas de momento”.

Irene y Roberto cuentan que hay veces que se desmoralizan y llegan a no creer a nadie sobre el futuro de sus hijos. Ven cada día como Mario y Carlos van yendo a menos e incluso cuentan que ya están pensando en montar un ascensor para su casa (se alojan en una vivienda unifamiliar).

Los gemelos cada vez van más encorvados, con la espalda torcida y de puntillas por la incapacidad para mover los músculos completos de las piernas. Según cuentan sus padres, ya no son capaces de levantarse de la cama cuando están cansados. Cada día van perdiendo más movilidad y se caen varias veces al día. “Saben más de lo que dicen, saben que falta la medicación y no se la dan, lo saben”, asegura Roberto.

“HEMOS PENSADO EN IRNOS A OTRA COMUNIDAD”

Carmen Baltasar y Aurelio Sanz, son los padres de Sergio, de siete años de edad. En la charla con EL ESPAÑOL admiten su incapacidad como padres para dar respuesta a la necesidad de su hijo, y afirman que no pueden hacer nada más que esperar que el Consejero de Sanidad ceda y preste un fármaco por “justicia social”.

La situación familiar que están viviendo tiene su repercusión en la precariedad económica y laboral, deben de exprimir al máximo su horario laboral así como priorizar el gasto en la atención de Sergio. Carmen explica cómo su marido “se ha doblado el turno con el objetivo de ahorrar”. Ambos son conscientes de que si Sergio no recibe el medicamento deberán comprar un coche accesible para silla de ruedas y encontrar la manera de cubrir las necesidades diarias que requiera la salud de su hijo.

Aurelio muestra temperamento y rabia por no entender la situación que viven por el “no” de un político. E incluso relata la “soberbia” que demostró el Consejero de Sanidad, Sebastián Celaya, cuando se reunió con ellos. Según Aurelio, al escuchar la situación de Sergio, el Consejero les avisó de que “antes de haber sido político había sido médico y estaba acostumbrado a ver morir a gente, por lo que no le afectaba emocionalmente su situación”.

La frustración de Aurelio contrasta con la tranquilidad que muestra su hijo al otro lado de la habitación mientras acaba los deberes del colegio. Sergio “es consciente de que tiene una enfermedad, sabe que tiene los músculos rotos y que mamá y papá no pueden pagarlo”, dice Carmen mirando a su hijo.

Sus padres explican que en el colegio la situación es complicada, “los niños le dan de lado porque no puede jugar como ellos” y cuentan que se frustra cuando no es capaz cognitivamente de seguir el nivel de sus compañeros. “¿Por qué los demás niños escriben sin pensar y yo no?”, cuenta Carmen que le confiesa Sergio cuando vuelve del colegio.

La lucha por la única solución posible para ralentizar la enfermedad de Sergio es el día a día de una familia que supedita su economía a las necesidades de su vástago. Aurelio cuenta que “las ayudas que nos da la Consejería son casi un desprecio” y explica cómo “la pediatra fue la que insistió en reclamar las ayudas”. Durante un año, sin apoyo de la Consejería de Sanidad se han gastado 574 euros al mes en rehabilitaciones, “sin contar gasolina y parking”. Desde hace menos de dos meses reciben la “limosna” de la Consejería de Sanidad de Aragón.

Aurelio, extremeño de nacimiento, confiesa que han pensado en irse a “otra comunidad para tener el medicamento”.

UN COMUNICADO CIENTíFICO QUE DA ESPERANZA

El “no” de la Consejería de Sanidad del Gobierno de Aragón ha sido defendido por la supuesta “falta de acuerdo científico en torno al fármaco Ataluren por distintos institutos científicos y farmacéuticas”. Otro supuesto impedimento para la Consejería de Sanidad es su precio. Actualmente el medicamento cuesta entre 200.000 y 300.000 euros, producido por la farmacéutica PTC pharmaceutics.

En una de las primeras reuniones mantenidas por las familias de los tres niños aragoneses con Sebastián Celaya, el propio consejero entendió que no había acuerdo científico para dar el consentimiento político a que Aragón pudiera prestar el medicamento.

Ello le condujo a pedir al Comité de Bioética de Aragón un informe de valoración sobre el Ataluren a finales de 2015. El Comité emitió un informe y estudió los aspectos éticos de la posible administración de este medicamento por parte de Aragón. La conclusión fue negativa y el Departamento de Sanidad decidió no administrar el fármaco.

En dicho informe se concluye que “a la vista de las débiles evidencias científicas disponibles a día de hoy, no hay argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales, entendiéndose que debe seguir en fase experimental”. El consejero Celaya insistía en que esperaba alguna publicación científica que avalara su eficacia contra la enfermedad.

Sin embargo, hace pocas semanas, un comunicado científico fue capaz de dar esperanza a Mario, Carlos y Sergio. El NICE (National Institute for Health and Care Excellence) recomendó el uso del Ataluren para el tratamiento de niños a partir de cinco años afectados por Distrofia Muscular Duchenne.

Se trata de un organismo independiente e internacional que después de analizar en la fase III el fármaco, avala el uso del mismo. El NICE explica el “cambio radical” que se produce en la enfermedad al tomar el fármaco, capaz incluso de alargar la capacidad motora para andar durante siete años más.

Silvia Ramírez, presidenta de Duchenne Parent Project explica en EL ESPAÑOL que “para nosotros es una ventana a la esperanza pero la Consejería de Sanidad aragonesa insiste en que no es suficiente”. A Ramírez le sorprende que se siga negando la prestación del fármaco; afirma que la Consejería reconocía el visto bueno de parte de Europa sobre el medicamento pero faltaba la aprobación de un instituto oficial de Reino Unido, como es el NICE. Silvia Ramírez explica que “hasta ellos le daban el valor que le estamos dando nosotros. Ya tienen la conformidad del NICE, ¿ahora qué más?”

UNA DECISIÓN POLÍTICA QUE PUEDE CAMBIAR TRES VIDAS

Los padres de estos tres niños han escuchado cientos de promesas, palabras vacías que aseguraban la llegada del fármaco e incluso movilizaciones defendidas por partidos políticos. Durante el trance, han sufrido aquello que nunca debería sufrir un padre. Lo único que les separa de lo que anhelan es una decisión política.

Los padres de Carlos y Mario reconocen que el actual presidente del gobierno de Aragón, en su campaña electoral como candidato, prometió que si llegaba a la presidencia suministraría el fármaco. Irene Peralta resalta que “nos dio su palabra de político de que lo haría”. Once meses después, es su propio Departamento de Sanidad “quien no presta el medicamento”, comenta Roberto.

Pese a la negativa de prestar el fármaco desde el Gobierno aragonés, se introdujo hace pocos meses una modificación presupuestaria de 700.000 euros impulsada por los grupos políticos en el Parlamento Autonómico para el año 2016. Está destinada como subvención de coste de los pacientes con enfermedad Duchenne. Pese a ello, “todavía no hemos recibido el medicamento” y no tienen notificación de cuándo será.

Hace pocos días, en el acto preelectoral de Podemos en Aragón junto a Pablo Iglesias fue el padre de Sergio quien explico la situación que viven ante la enfermedad de su hijo. Aurelio, explicó ante Pablo Echenique y Pablo Iglesias la constante negativa de la Consejería de Sanidad por prestar el fármaco Ataluren. Pablo Iglesias, en tono electoral entendió que “es el momento de comprometerse” y expresó su intención de instar a su Ministro de Sanidad a prestar el fármaco si llega al Gobierno de España después del 26-J.

Las familias de los tres niños aragoneses pretenden llevar las firmas recogidas en change.org al candidato del PSOE, Pedro Sánchez. Pretenden explicarle la situación y que de esta manera pueda “hacer entrar en razón” al gobierno de Aragón, que es del mismo signo político que el candidato socialista.

Actualización: Una semana después de publicar este reportaje, el Gobierno de Aragón ha autorizado el fármaco. Aquí lo contamos.