El primer tratamiento de edición genética en un ser humano afronta la hemofilia

Científicos afirman estar preparados para comenzar el primer tratamiento de edición genética en humanos.

La edición genética es uno de los avances médicos que más darán que hablar en los próximos años. Esta técnica ya ha conseguido hitos como el de salvar a un bebé con cáncer terminal, y los avances en edición genética continúan incesantes en pos de atacar determinadas enfermedades mortales en el mismo punto en el que se originan.

La hemofilia es una enfermedad genética que impide la correcta coagulación de la sangre. En este caso, científicos americanos afirman estar preparados para comenzar un nuevo tratamiento.

La polémica de la edición genética

Según apuntan los responsables de proyectar el tratamiento, médicos de la Sangamo BioSciences (California), la semana que viene sería la fecha elegida para comenzar con la primera terapia genética que podría dar con una cura permanente de la hemofilia en seres humanos.

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Este procedimiento, pasa por la utilización de un método conocido como edición genética CRISPR-9, mediante la cual los científicos pueden extraer secciones de ADN y enhebrar otras proteínas en su lugar. Esta técnica, a pesar de haber conseguido satisfactorios resultados en otras contadas ocasiones, parece inquietar en gran medida a la comunidad científica, lo suficiente como para que el National Institutes of Health (NIH) americano haya retirado los fondos para seguir financiando este tipo de proyectos.

El tratamiento con CRISPR consiste en reubicar la proteína responsable del desorden genético, en un lugar cercano a lo que se conoce como “promotor”, el cual altera las capacidades de esta proteína resultando en una sangre con mayores capacidades de coagulación. A pesar de las advertencias sobre los efectos secundarios de gran parte de la comunidad médica, desde la compañía responsable afirman que “todos los científicos deberían estar preocupados, y si alguno no lo está, no debería ser científico. La preocupación es el camino que conduce a crear las mejores soluciones posibles“.

Vía | Engadget