Grifols ha presentado este sábado los resultados de un ensayo clínico que abre una gran esperanza para los enfermos de Alzhéimer, al menos los que presentan el mal todavía en un estado moderado. El nombre su ensayo clínico AMBAR (Alzheimer Management By Albumin Replacement) ha mostrado un retraso significativo en el avance de la enfermedad, según ha destacado el doctor Antonio Páez, director médico de Grifols y responsable del programa clínico. "Los resultados son positivos y muy relevantes", ha dicho, según una nota de prensa de la compañía.

La combinación de la extracción de plasma mediante plasmaféresis y su sustitución con albúmina (una proteína plasmática bien tolerada y con múltiples propiedades terapéuticas) ha demostrado una significativa ralentización de la progresión de la enfermedad en los pacientes en estadio moderado, ofreciendo una posible nueva vía de tratamiento contra el Alzhéimer.

Así, el ensayo ha demostrado, con significación estadística, una ralentización del 61% en la progresión de la enfermedad, alcanzando los dos objetivos principales de eficacia establecidos: mejora cognitiva y de capacidad para realizar actividades de la vida diaria. En el grupo de pacientes con Alzhéimer en estadio leve los resultados también sugieren una ralentización en el progreso de la enfermedad (se observa un comportamiento similar en el grupo de control) aunque no se alcanza significación estadística.

Un médico revisa imágenes del cerebro de un paciente de alzhéimer. Gtres

El análisis principal de los datos obtenidos en el estudio se ha centrado en evaluar las diferencias experimentadas en cognición y en el desarrollo de actividades de la vida diaria (los dos objetivos principales del estudio) durante los 14 meses de tratamiento. El análisis se ha llevado a cabo sobre el total de la población ensayada frente al grupo de control (placebo) e incluía la comparación de cada uno de los tres grupos de tratamiento, la comparación de todos los pacientes tratados con recambio plasmático, y la comparación de los dos grupos de pacientes tratados atendiendo al estadio de la enfermedad, leves o moderados.

El análisis conjunto de resultados en cada uno de los tres grupos de tratamiento muestra una progresión más lenta (entre un 50%-75%) en la escala congnitiva y en la escala de actividades de la vida diaria (entre un 42%-70%).

Por su parte, los resultados al comparar toda la población de pacientes tratados frente al grupo de control (placebo) muestran una progresión un 66% más lenta en la escala cognitiva con una significación estadística de 0,06. Para la escala de actividades de la vida diaria la progresión se ralentiza un 52% con una significación estadística de 0,03. 

Atendiendo a la severidad de la enfermedad, los resultados obtenidos no sugieren ninguna modificación en la progresión de la enfermedad en los pacientes con Alzhéimer leve y muestran el mismo patrón en el grupo de control (placebo) para las dos escalas de evaluación (ADAS-Cog y ADCS-ADL). Estos resultados sugieren que se necesitaría más tiempo para observar la progresión de la enfermedad en un estadio más leve.

La Fundació ACE en Barcelona (España) y el Alzheimer Disease Research Center de la Universidad de Pittsburgh (EEUU), que colaboran con Grifols desde que la compañía puso en marcha su estrategia integral de investigación en Alzhéimer en 2004, han participado activamente en el diseño y desarrollo del estudio. Investigadores de ambas instituciones han elogiado los resultados destacando que estos hallazgos científicos permiten abrir una nueva era en la lucha contra el alzhéimer.

"Uno de los avances más significativos en 15 años"

"El efecto del tratamiento sobre el grupo de pacientes en estadio moderado es muy destacable. Estos hallazgos abren nuevas vías para la investigación de los trastornos neurodegenerativos en adultos y pueden ofrecer a los pacientes con Alzhéimer una nueva modalidad de tratamiento", afirma el doctor Óscar López, Director del Alzheimer's Disease Research Center de la Universidad de Pittsburgh.

"Estamos muy satisfechos con los resultados y los celebramos como una bocanada de aire fresco que brinda esperanza a los pacientes con alzhéimer y sus familias. Es uno de los avances más significativos en pacientes en estadio moderado que he visto en los últimos 15 años", afirma la doctora Mercè Boada, Directora de la Fundaciò ACE. "Como médico clínico, también es importante tener en cuenta que este procedimiento es seguro y factible. Hemos realizado más de 1.000 recambios plasmáticos en nuestro centro y cerca de 5.000 en total en el estudio", añade Boada.

De izquierda a derecha, Víctor Grifols Deu, Víctor Grífols Roura y Ramon Grífols Roura

"Estos resultados abren una nueva era en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Continuaremos explorando el potencial de las proteínas plasmáticas y del recambio plasmático en estudios posteriores", afirma Víctor Grífols Roura, presidente de Grifols, quien añade: "Estamos muy contentos con los resultados tanto por el avance que hemos logrado como por lo que representan para la sociedad".

Sobre el estudio AMBAR

AMBAR es un ensayo clínico internacional, multicéntrico y doble ciego en el que han participado pacientes con Alzhéimer en estadio leve y moderado de 41 hospitales europeos y estadounidenses.

El estudio fue diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad del recambio plasmático como tratamiento capaz de ralentizar la progresión del Alzhéimer en pacientes en estadio leve y moderado. El recambio plasmático es un procedimiento que combina la extracción periódica de plasma (mediante la técnica de la plasmaféresis) con la infusión de albúmina (con o sin IVIG).

AMBAR se basa en la hipótesis de que la mayoría de la proteína beta-amiloide, una de las proteínas que se acumula en el cerebro de los pacientes con alzhéimer, circula en el plasma unida a la albúmina. La extracción de este plasma podría desplazar la beta-amiloide del cerebro hacia el plasma, limitando el impacto de la enfermedad en las funciones cognitivas del paciente. Además, la albúmina podría representar una aproximación multimodal para el manejo de la enfermedad por su capacidad para unir y sus propiedades antioxidantes, inmunomoduladoras y antiinflamatorias.

En el estudio han participado 496 pacientes de Alzhéimer en estadio leve y moderado, asignados de manera aleatoria a tres grupos de tratamiento más un cuarto grupo control (placebo). La edad de los participantes fue 55-85 años. Una organización de investigación independiente (CRO, por sus siglas en inglés) supervisó la fase de monitorización del ensayo y gestionó la recopilación y análisis de datos. El ensayo es aleatorio y doble ciego, lo que significa que ni los pacientes ni los investigadores conocen qué pacientes reciben tratamiento o placebo.

La compañía comenzó su investigación sobre la enfermedad de Alzheimer en 2004. Antes de iniciar el estudio AMBAR se realizaron varios ensayos pre-clínicos, dos estudios pilotos y un ensayo en fase II.

Sobre la enfermedad de Alzheimer

La enfermedad de Alzheimer es una patología neurodegenerativa caracterizada por la muerte de neuronas en el cerebro. Actualmente es una enfermedad incurable, está considerada como una epidemia del siglo XXI y se prevé que aumente su prevalencia especialmente entre las poblaciones envejecidas de los países desarrollados.

El Alzhéimer provoca pérdidas de memoria, deterioro intelectual, cambios en el comportamiento y la incapacidad de realizar tareas diarias. También tiene un gran impacto psicológico, físico, social y económico en los cuidadores, la sociedad y los sistemas de salud.

La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que casi 50 millones de personas padecen actualmente algún tipo de demencia1. La enfermedad de Alzheimer es la principal causa de demencia y representa entre el 60%-80% de todos los casos. Las previsiones que manejan los expertos son que en el año 2030 la enfermedad podría afectar a más de 75 millones de personas y a más de 135 millones en 2050.