Utilizan el virus del SIDA para curar dos enfermedades genéticas

Desde que se descubrió el virus del SIDA o VIH allá por los años 80’, la medicina ha tratado de todas las maneras posibles acabar con el. Hoy en día al menos ya se ha conseguido que los pacientes que lo padecen puedan llevar una vida totalmente normal con los fármacos contra el virus, y que su esperanza de vida no decaiga a causa de este. Incluso se ha llegado a curar mediante un trasplante de medula osea. Pero, ¿y si pudiésemos sacar partido del mismo VIH para curar otras enfermedades?

Pues precisamente eso es lo que han conseguido los científicos del Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET) de Milán, y su estudio ha llegado a ser publicado en la prestigiosa revista Science.

Ya en el año 1996 un científico italiano pensó en un tipo de terapia usando el VIH como tratamiento, y ahora tras tres años de terápia, parece que los beneficios han sido contundentes en las enfermedades genéticas de 6 niños, en los cuales se han usado vectores de terápia génica creados a partir del VIH.

Dichos vectores, creados por el equipo de investigadores italianos dirigidos por Luigi Naldini, son capaces de luchar contra dos enfermedades genéticas graves como son la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich. Así lo explica Naldini:

“Tres años después del inicio del ensayo clínico, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves. Después de 15 años de esfuerzo y nuestros éxitos en el laboratorio, es muy emocionante ser capaces de dar una solución concreta a los primeros pacientes”

Resulta que ambas enfermedades comparten un mismo origen, donde el defecto genético conlleva un déficit de una proteína esencial para nuestro organismo en los primeros años de nuestra vida. En el primer caso (leucodistrofia metacromática), se afecta el sistema nervioso, y los bebés que en un principio nacen bien empiezan a perder habilidades cognitivas y motocas poco a poco. Es un proceso neurodegenerativo pero que ya empieza al poco tiempo de nacer, sin ninguna cura conocida, hasta ahora.

Por su lado, el síndrome de Wiskott-Aldrich conlleva una afectación del sistema inmune, lo que lleva a los niños a ser mucho más vulnerables enfrente de las infecciones (lo mismo que provoca la infección por VIH, paradojicamente), además de un defecto en las plaquetas, dando lugar a hemorragias espontáneas y frecuentes.

Así pues, tras tener éxito con la terápia mediante vectores de VIH en laboratorio, los científicos se dispusieron a probarlo con los pacientes. Dicha terapia génica consiste en retirar las células madre hematopoyéticas de la médula ósea del paciente e introducir una copia corregida del gen defectuoso de estas mediante los vectores virales derivados de VIH (desarrollados en 1996 gracias a Luigi Naldini).

Una vez estas células son inyectadas en el cuerpo son capaces de restaurar la proteína defectuosa en los órganos clave.

“En los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, las células sanguíneas se ven directamente afectadas por la enfermedad y las células madre corregidas reemplazan las células enfermas que configuran el sistema inmunológico para que funcione correctamente y tenga plaquetas normales. Gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que enfrentarse a hemorragias graves y la infección, sino que pueden correr, jugar e ir a la escuela”

“En el caso de leucodistrofia metacromática, sin embargo, el mecanismo terapéutico es más sofisticado: las células hematopoyéticas corregidas llegan al cerebro a través de la sangre y libera la proteína correcta que se ‘frunce’ por las células nerviosas circundantes. La carta ganadora era hacer células manipuladas capaces de producir una cantidad de proteína mucho más alta de lo normal y, de este modo, contrarrestar efectivamente el proceso neurodegenerativo”.

Vía | EuropaPress.