Una molécula de DNA/RNA llamada aptámero es capaz de reconocer y unirse a dianas terapéuticas para el tratamiento de la fase aguda del ictus isquémico, según una investigación liderada por la Universidad Complutense de Madrid (UCM). A punto de entrar en la fase de ensayos clínicos, los resultados de esta investigación se acaban de publicar en ‘Molecular Therapy’ y es fruto del trabajo de más de una década.

“La mayor estabilidad y reproducibilidad de esta molécula y su menor inmunogeneicidad y tamaño la convierten en una alternativa muy ventajosa frente a otros fármacos”, destaca Ignacio Lizasoain, catedrático del departamento de Farmacología y Toxicología y uno de los autores del estudio.

El candidato a fármaco bloquea el receptor de inmunidad innata Toll-like receptor 4 (TLR4), un receptor de inmunidad innata clave en la activación de procesos inflamatorios. “TLR4 ha sido implicado en un gran número de enfermedades como ictus, infarto de miocardio, aterosclerosis, sepsis, esclerosis múltiple, retinitis, enfermedades autoinmunes, cáncer”, añade Lizasoain.

El origen de la tecnología que ha dado lugar al desarrollo de este aptámero se encuentra en el ámbito académico. A partir de estas investigaciones, la compañía farmacéutica AptaTargets identificó y caracterizó un pool de moléculas frente a dianas farmacológicas en el área terapéutica del ictus y seleccionó este aptámero como el mejor candidato.

Se trata, por tanto, de una buena noticia para una enfermedad cerebrovascular, el ictus, que provoca 650.000 muertes al año en Europa, de las que 40.000 se producen en España, siendo la primera causa de muerte en mujeres y la tercera en hombres. “Este nuevo fármaco no sólo supondrá un nuevo enfoque para el tratamiento en la fase aguda del ictus y la prevención de sus graves complicaciones como es la transformación hemorrágica, sino que también podría usarse en otras enfermedades como el infarto agudo de miocardio o la esclerosis múltiple, en las que el receptor TLR4 está implicado”, explica Ángeles Moro, codirectora del Grupo de Investigación Unidad de Investigación Neurovascular.

La investigación ha sido posible gracias a la financiación por parte del Plan Nacional del Ministerio de Economía y Competitividad y del Instituto de Salud Carlos III. Además, ha conseguido inversión por parte de proyectos Retos-Colaboración del MINECO y en marzo de 2017 se cerró una ronda de inversión liderada por La Caixa y con la participación de Inveready, que permitirá invertir cerca de 3 millones de euros en cuatro años (2017-2020) para el desarrollo de los estudios preclínicos regulatorios y para llevar a cabo ensayos clínicos de seguridad en Fase I con voluntarios sanos y en Fase IIa con pacientes diagnosticados de ictus. El fármaco está patentado a nivel europeo (PCT/EP2015/064277).