José Carlos Gutiérrez. Foto: Shelly Harrison

Ha llegado la hora de la revolución biotecnológica. Dentro de poco, podremos asistir al empleo de terapias a la carta y fármacos individualizados. No queda mucho para dar el "punch" definitivo a la enfermedad. Así lo piensa José Carlos Gutiérrez-Ramos, vicepresidente de investigación de Millennium Pharmaceuticals -considerada la "Microsoft" de la biotecnología- , que explica a El Cultural el futuro inmediato de la medicina molecular, el momento histórico que vive esta disciplina y sus increíbles expectativas.

-¿Cómo está viviendo el vértigo de los avances científicos? ¿Cómo han afectado a la biología molecular?
-La biología molecular ha experimentado otra etapa de expansión de fronteras y de ampliación de su impacto en los últimos diez años. Este ha sido el periodo en el que toda la innovación y gran progreso científico de la biología molecular en sus 30 años de existencia se ha empezado a utilizar en gran escala a las enfermedades humanas y a intentar encontrar nuevas curas. Era, y todavía es, paradójico que por una parte hayamos avanzado tanto en la disección molecular y celular de procesos fisiológicos y patológicos y por otra parte las terapias y los fármacos con los que tratamos las enfermedades sean más comparables a los que usábamos hace 50 años (con excepciones). Es como si el reloj se hubiera parado en el progreso de desarrollo de fármacos y terapias revolucionarias. Por supuesto que nuevos fármacos y protocolos de atención médica se han implementado pero han sido más de lo mismo.

-¿Fue definitiva la década de los noventa?
- Al principio de la década (los 80 fueron años especialmente descorazonadores en cuanto a la habilidad de las industrias farmacéuticas de producir drogas de calidad que cambiaran la vida de los pacientes), hubo un ola concertada en academia y en industria biotecnológica para intentar hacer un cambio radical en cómo tratar las enfermedades. Además de esta intención clara, el soporte de una fuerte economía y el huracán de información y de impacto en la opinión pública que supuso la secuenciación del genoma humano fueron críticas para esta iniciativa.

Nuevas dianas
-¿Cómo ha definido entonces el ritmo de las investigaciones la secuenciación del genoma?
-Ha sido como apretar el acelerador. Ahora los avances van a mucha más velocidad. Diariamente, nuevos fragmentos de genes se ponen juntos y se identifican nuevas dianas para fármacos. Nuevos marcadores están disponibles para medir cómo avanzan las enfermedades, cómo diferentes individuos responden a terapias convencionales y experimentales.

-¿Qué caminos ha abierto la medicina molecular?
-El camino del futuro. Nuestra habilidad de identificar la molécula que es la causa de la enfermedad, seguir su evolución, proveer el fármaco adecuado en el momento oportuno... El hecho de que haya múltiples opciones de terapia para una enfermedad concreta y que se elijan dependiendo de la configuración molecular del sujeto y su respuesta específica a esa enfermedad es la promesa. Poder prever cuáles son los marcadores moleculares que determinen que el individuo responda o no, o cuándo deja de responder, y poder cambiar la terapia está a años luz de donde estamos ahora. Es importante clarificar qué medicina molecular ha sido durante años identificada exclusivamente con terapia génica. La terapia génica será una solución de ‘boutique’, pocos pacientes en unas cuantas enfermedades, esto no lo hace menos importante, lo es y mucho pero aunque tiene mucho valor personal para el paciente, socialmente no van a hacer gran impacto, y desde luego no en enfermedades como las inflamatorias, las cardiovasculares y el cáncer.

-¿Cómo podría beneficiar en breve al ciudadano de a pie?
-El crecimiento de fármacos en ensayos clínicos ha sido exponencial en los últimos años, tanto de anticuerpos monoclonales y proteínas recombinantes como de nuevas terapias orales. De aquí a dos o tres años muchos de estos programas estarán en la farmacia y provocarán un cambio significativo en la vida de millones de personas.

-Según esto, ¿cuáles son las principales innovaciones?
-Pueden servir como ejemplo los inhibidores orales de la enzima COX-2 para el tratamiento de enfermedades artríticas, los anticuerpos monoclonales contra TNF, que han revolucionado el tratamiento de la artritis reumatoide y la de la enfermedad de Cron; otros ejemplos en cáncer han sido los inhibidores orales proteínas kinasas o anticuerpos monoclonales contra Her-2-Neu. Estas cuatro terapias han abierto una nueva perspectiva en el tratamiento de la enfermedad humana.

-¿Cree que ha llegado el momento de la biomedicina?
-Por supuesto. Hemos estado haciendo biología molecular de alta calidad durante años; los ejemplos enumerados anteriormente nos dicen claramente que la investigación biológica de calidad se puede traducir en nuevas terapias. Este es el momento de la verdad, hagamos un esfuerzo concertado y démosle un "punch" a la enfermedad humana. Esta es la era de la biomedicina. Es la hora de tomar un descubrimiento científico y no dejarlo en una publicación o en el currículum, sino de buscar aliados clínicos que lo lleven a los pacientes, de buscar aliados químicos o ingenieros biotecnológicos que desarrollen el fármaco para probar su eficacia una vez que sepamos que es seguro en cuanto a efectos secundarios. Y, finalmente, de buscar empresas o agencias que apoyen su desarrollo. La sociedad lo necesita, y está en nuestras manos. Aunque los líderes en el campo de la biomedicina ven clara esta estrategia, desgraciadamente el mensaje no ha cuajado en todo el colectivo de investigadores.

-¿Cómo puede traducirse esta situación a las nuevas terapias?
-Mientras que en el pasado el foco exclusivo del investigador biomédico era descubrir la diana molecular ahora ya no es ese el caso, ahora el paso crítico es convertir nuestro conocimiento de esa diana en una terapia, para ello hace falta un esfuerzo focalizado en obtener un fármaco candidato que nos permita establecer eficacia en un número de pacientes limitado lo antes posible. Este va a ser el centro de gravedad de la biomedicina si queremos que tenga el impacto necesario. Mi opinión es que la forma de establecer este esfuerzo es mediante equipos multidisciplinares en centros de excelencia biomédica.

Medicina experimental
-¿Qué servicio juega en la sociedad la medicina experimental?
-La medicina experimental es la herramienta que nos permitirá en breve traducir avances científicos en beneficios para el ciudadano de a pie. De forma que nuevos fármacos puedan ser introducidos con rapidez en la clínica para un tratamiento eficaz. No solamente se podrán tratar los signos y los síntomas sino el origen molecular de la efermedad. Sin embargo, para que sea útil y para que se acepte ha de ser segura. Seguridad y falta de efectos secundarios son la clave para que la medicina experimental se concierte en la plataforma que nos permita revolucionar la práctica clínica con nuevos fármacos genómicos. En cada proyecto tenemos que saber si el fármaco es seguro para la salud y después saber si es eficaz en el tratamiento de una enfermedad. La diferencia con la forma clásica de desarrollar drogas es que está orientada a que biólogos, farmacólogos y clínicos en ingeniería biotecnológica trabajen juntos en paralelo en lugar de secuencialmente. Mientras que una fármaco tarda unos doce años desde el descubrimiento hasta que se pone en la farmacia, con el uso de la medicina experimental podemos cortar estos ciclos.

-¿Quiénes protagonizarán en el futuro este tipo de trabajos? ¿Hay que tener un perfil concreto?
-Los médicos científicos. Lo que en otros países se llaman MD, PhD, individuos que reciben la mejor enseñanza clínica y la mejor experiencia investigadora. Esta es la élite que tenemos que cultivar. Tenemos científicos médicos que han sido autodidactas. Una parte esencial de la explosión de la biomedicina es la creación de estos programas en universidades selectas unidas a centros de investigación biomédica multidisciplinar.

Ensayos clínicos
-¿En qué frentes se desarrolla la "revolución biotecnológica"?
-En encontrar todos los genes que están implicados en un proceso patológico; conseguir una optimización en la industrialización de este proceso mediante la utilización de robots y automatización; también en la diversificación de la variedad biológica y química de los posibles fármacos gracias a avances en ingeniería biotecnológica, química médica y bioinformática. Tendremos múltiples fármacos candidatos para tratar una enfermedad y nuevos marcadores de progresión de enfermedades.

-¿Le ha marcado su trabajo en Millennium Pharmaceuticals?
-Tanto en lo profesional como en lo personal. Estoy completamente comprometido en cambiar la medicina de las enfermedades inflamatorias, que es mi campo. En estos años he aprendido a traducirla en nuevas terapias. Hay mucho por hacer y podemos hacerlo. Sabemos cómo, no es fácil, pero nada será tan importante como cambiar radicalmente la forma de tratar las enfermedades con terapias mas específicas y selectivas de cada individuo, más seguras. Formas de detectar respuestas a los fármacos, de detectar la progresión de la enfermedad, etc. Llegaremos a una medicina personalizada. Si lo conseguimos, nada se le podrá comparar. Parece un poco "visionario" pero está ahí, al alcance de nuestras manos. Supongo que reconocí la revolución que se estaba incubando,y también tuve la suerte de estar en uno de los lugares donde este movimiento es más fuerte.