Éste es el fármaco corriente que ha logrado mejorar los síntomas de niños con autismo

La bumetadina, un diurético que se prescribe en casos de edema (la acumulación de fluidos en el organismo) asociado a insuficiencia cardíaca congestiva, enfermedad hepática o renal, ha demostrado potencial para mejorar los síntomas del Trastorno del Espectro Autista (TEA) en niños pequeños. El trabajo, llevado a cabo por investigadores de Reino Unido y China, ha sido publicado en la revista Translational Psychiatry.

El fármaco, según describen los investigadores, opera sobre dos neurotransmisores, el ácido gamma-aminobutírico (GABA) y el glutamato. Se trata de mensajeros químicos que ayudan a las neuronas a comunicarse entre sí, y la bumetadina lograría, según los resultados del estudio, equilibrar sus niveles respectivos para mejorar estos síntomas sin causar efectos secundarios significativos en los pequeños.

El término TEA engloba toda una serie de trastornos permanentes del neurodesarrollo, con una gran variabilidad en sus manifestaciones, que pueden afectar a hasta uno de cada 100 niños. Una sintomatología común son las dificultades para la comunicación social y la comunicación no-verbal: rehuir el contacto visual directo y no ser capaces de interpretar gestos como una sonrisa son indicativos de la presencia del trastorno. Quienes lo padecen, además, tienden sentirse cómodos con un comportamiento repetitivo y rutinario, centrándose en pocas actividades muy delimitadas.

Los mecanismos biológicos tras el TEA todavía son en gran medida un misterio, pese a la ingente investigación tras una condición que, en función de su severidad, puede requerir asistencia y cuidados de por vida. Pero sí se ha relacionado con las alteraciones del GABA en la gestación y la primera infancia. Para los adultos, este neurotransmisor funciona como inhibidor, 'apagando' la actividad de las neuronas.

Para el feto y el neonato, en cambio, actúa como un 'excitante', estimulando las células nerviosas para ayudar a que maduren. Un fallo en el interruptor del GABA impediría a los circuitos del sistema neuronal alcanzar la plena madurez, pero una intervención a edad temprana podría aliviar algunos de los síntomas relacionados con el autismo.

El principal enfoque para el TEA en atención temprana consiste en la terapia conductual: realizar sesiones con el niño, el terapeuta y los padres que incluyen recursos como imágenes y pictogramas para desarrollar el lenguaje y las habilidades sociales y cognitivas. Sin embargo, estas terapias no están al alcance de todas las familias, especialmente en los países en desarrollo, lo que provoca una desigualdad en el tratamiento. La igualdad en el acceso a la atención temprana no está garantizada ni siquiera en España, en donde las coberturas varían enormemente según la Comunidad Autónoma.

La pista de la bumetadina

El uso del diurético como potencial tratamiento del TEA venía avalado primero por experimentos en ratones, y por pequeños ensayos clínicos con niños después. Ahora, un esfuerzo de colaboración internacional entre la Universidad de Cambridge y varios centros en China ha podido determinar que la bumetadina es segura y efectiva en pequeños de hasta tres años de edad. Un trastorno del espectro autista se diagnostica con fiabilidad sobre los 24 meses de edad, e incluso a los dieciocho meses.

En total participaron 83 niños de entre tres y seis años, que fueron divididos en dos grupos. 42 de ellos recibieron 0,5 mg. de bumetadina dos veces al día durante tres meses, y los 41 restantes del grupo de control no fueron sometidos a tratamiento. A continuación se evaluaron los síntomas mediante la Escala de evaluación de niños con autismo (CARS por sus siglas en inglés), que otorga una puntuación a los comportamientos como la imitación, la respuesta emocional y la comunicación tanto verbal como no-verbal. Una puntuación superior a 30 sitúa al niño en el rango del TEA.

Antes del tratamiento, ambos grupos obtenían resultados similares en CARS. Pero al término del ensayo, el grupo tratado con bumetadina obtenía una puntuación media de 34,51, frente a un 37,27 del grupo de control. Más importante todavía, los niños tratados vieron reducirse significativamente las áreas en las que obtenían una puntuación de tres o más, lo que indicaba una reducción de los síntomas: ocurría en 3,52 áreas, frente a las 5,49 del grupo de control.

Para observar los mecanismos subyacentes a la mejora, los investigadores aplicaron la técnica de espectroscopia de resonancia magnética para observar la concentración de neurotransmisores en su cerebro. Observaron que en dos regiones claves, la ínsula (corteza insular) que regular la empatía, las emociones y la conciencia del ser, y la corteza visual, responsable de integrar y procesar la información aportada por la vista, los niveles de GABBA habían descendido en los niños tratados en beneficio del glutamato, otro neurotransmisor relacionado con la plasticidad del cerebro y la capacidad para aprender.

Una oportunidad para muchos

"Tengo muchos niños con Trastorno del Espectro Autista a mi cargo, pero como los recursos para la terapia psicológica no están disponibles en muchos lugares, no podemos ofrecerles tratamiento", lamenta el Dr. Fei Li, del hospital de Xinhua y jefe clínico del ensayo. "Una medicación segura y efectiva sería una excelente noticia para ellos".

Li cita un caso: "La madre de un niño de cuatro años que vive en el campo, a las afueras de Shangái, y que recibió el tratamiento, me cuenta que ha mejorado a la hora de mantener contacto visual con los miembros de la familia y participar de más actividades". Según el especialista, el futuro pasa por poder proporcionar este tratamiento a las familias que lo necesiten, independientemente de dónde vivan.

"Este estudio es importante y emocionante, porque significa que existe un fármaco que puede mejorar el aprendizaje social y disminuir los síntomas del TDA en una edad en la que los cerebros de los niños aún están madurando", explica por su parte la profesora Barbara Sahakian, del Departamento de Psiquiatría de la Universidad de Cambridge. "Sabemos que tanto el GABA como el glutamato son moléculas clave para que el cerebro se modifique y aprenda, por lo que estos niños deberían lograr una mejor calidad de vida y un mayor bienestar".

Descubrir que la bumetadina altera la concentración relativa de GABA frente al glutamato puede servir de biomarcador, añaden, como medida de cuán efectivo está siendo el tratamiento. Sin embargo, instan a seguir investigando antes de confirmar que se trata de una terapia efectiva y válida para abordar genéricamente el TDA.